Cidara Therapeutics, Inc. e Melinta Therapeutics, LLC hanno annunciato la pubblicazione, con revisione paritaria, dei dati dello studio clinico di Fase 3 ReSTORE, già completato, che valuta l'efficacia e la sicurezza del suo candidato antimicotico rezafungin, da utilizzare una volta alla settimana, come potenziale trattamento della candidemia e della candidosi invasiva. I dati, pubblicati su The Lancet, intitolati oRezafungin versus caspofungin for treatment of candidaemia and invasive candidiasis (ReSTORE): a multicentre, double-blind, double-dummy, randomised phase 3 trial,o dimostrano la non inferiorità statistica di rezafungin dosato una volta a settimana, rispetto all'attuale standard di cura caspofungin, dosato una volta al giorno. Cidara ha riportato risultati topline positivi da ReSTORE nel dicembre 2021. Rezafungin ha raggiunto l'endpoint primario per la presentazione della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (NDA) della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, ossia la mortalità per tutte le cause al 30° giorno, e ha anche raggiunto l'endpoint primario per la presentazione della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), ossia la guarigione globale al 14° giorno. Nello studio, i ricercatori hanno valutato una dose di 400 milligrammi (mg) di rezafungin per la prima settimana, seguita da 200 mg di rezafungin dosati una volta alla settimana per un totale di quattro settimane. La rezafungina è stata generalmente ben tollerata e ha avuto un profilo di sicurezza simile a quello della caspofungina.
L'FDA ha accettato per la presentazione e concesso la Priority Review alla NDA di Cidara per la rezafungina per il trattamento della candidemia e della candidosi invasiva. L'FDA ha assegnato una data d'azione target del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) al 22 marzo 2023, grazie alla designazione di rezafungin come Prodotto Qualificato per le Malattie Infettive (QIDP) e ha indicato che la domanda sarà discussa durante una riunione programmata del Comitato Consultivo per i Farmaci Antimicrobici il 24 gennaio 2023. La rezafungina è una nuova echinocandina monosettimanale in fase di sviluppo per il trattamento e la prevenzione di gravi infezioni fungine, come la candidemia e la candidosi invasiva. La struttura e le proprietà della rezafungina sono specificamente progettate per migliorare un meccanismo clinicamente validato, al fine di aumentarne l'efficacia e il potenziale di sicurezza per i pazienti. Cidara ha completato uno studio clinico di Fase 3 con la rezafungina per il trattamento della candidemia e/o della candidosi invasiva (studio ReSTORE) e sta attualmente conducendo un secondo studio clinico di Fase 3 con la rezafungina per la prevenzione della micosi invasiva nei pazienti sottoposti a trapianto allogenico di sangue e midollo (studio ReSPECT). Rezafungin è stato designato come QIDP con status Fast Track dalla FDA e ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il suo uso nel trattamento della candidosi invasiva sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea.