Northwest Biotherapeutics ha annunciato che è stata presentata all'Agenzia Regolatoria per i Medicinali e i Prodotti Sanitari (MHRA) del Regno Unito una Richiesta di Autorizzazione all'Immissione in Commercio (MAA) per DCVax®?-L per il tumore cerebrale glioblastoma. La MAA chiede l'approvazione per la commercializzazione di DCVax-L per il glioblastoma (GBM) sia di nuova diagnosi che ricorrente. La domanda chiede anche di essere presa in considerazione nell'ambito del percorso di revisione rapida di 150 giorni dell'MHRA, che l'agenzia ha stabilito per i nuovi farmaci per gravi esigenze mediche insoddisfatte.

Il GBM è la forma più letale e più comune di tumore cerebrale primario. Nonostante gli oltre 400 studi clinici condotti su un'ampia gamma di agenti terapeutici, la sopravvivenza dei pazienti nel GBM di nuova diagnosi è di soli 15-17 mesi e non è migliorata in modo significativo da 20 anni; la sopravvivenza nel GBM ricorrente è di soli 6-8 mesi e non è migliorata da 30 anni. Lo studio internazionale di Fase III dell'Azienda ha dimostrato un'estensione statisticamente significativa e clinicamente significativa della sopravvivenza mediana sia nel GBM di nuova diagnosi che in quello ricorrente, nei pazienti trattati con DCVax-L, rispetto ai controlli esterni prestabiliti, selezionati in modo indipendente, abbinati e contemporanei.

Lo studio ha anche dimostrato più del raddoppio della percentuale di pazienti vivi a 5 anni nel GBM di nuova diagnosi e più del raddoppio dei pazienti vivi a 3 anni dopo la recidiva del tumore nei pazienti con GBM ricorrente, anche se il numero di pazienti disponibili per il confronto a distanza di tempo era ridotto, soprattutto nelle popolazioni di controllo esterne. Uno dei fattori chiave che rendono il GBM così difficile da trattare è che si tratta di un tumore estremamente eterogeneo. DCVax-Direct comporta essenzialmente lo stesso meccanismo d'azione di DCVax-L, con la differenza che le proteine bersaglio del tumore vengono assunte dalle cellule dendritiche in situ nel tumore dopo l'iniezione intra-tumorale, piuttosto che dal lisato tumorale proveniente da un campione di tessuto tumorale resecato chirurgicamente.

L'Azienda è ansiosa di riprendere lo sviluppo clinico di DCVax-Direct per un'ampia gamma di tumori solidi non operabili. Per quanto riguarda il MAA sul GBM, l'Azienda prevede che il processo di revisione sarà un periodo di lavoro intensivo ed esteso, che prevede la risposta alle domande e alle richieste di ulteriori informazioni da parte dell'autorità regolatoria, nonché la preparazione e l'esecuzione di ispezioni dettagliate delle organizzazioni di ricerca a contratto (CRO) che hanno gestito la sperimentazione, dello Sponsor, del Master File della sperimentazione, di un certo numero di siti di sperimentazione individuali selezionati dall'autorità regolatoria tra i 94 siti che hanno partecipato alla sperimentazione, della struttura GMP e delle informazioni di produzione.