Fondazione Telethon e Orchard Therapeutics hanno annunciato il completamento del trasferimento dell'autorizzazione all'immissione in commercio di Strimvelis, una terapia genica approvata dall'Agenzia Europea dei Medicinali nel 2016 per il trattamento dell'immunodeficienza combinata grave da adenosina deaminasi (ADA-SCID). Il trasferimento dell'autorizzazione all'immissione in commercio è stato approvato il 17 luglio dalla Commissione Europea, in seguito al parere positivo dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). I diritti di produzione e distribuzione in Europa sono stati trasferiti completamente a Fondazione Telethon dal suo precedente detentore, Orchard Therapeutics, che in precedenza aveva annunciato di voler interrompere gli investimenti e cercare alternative strategiche per i suoi programmi nelle immunodeficienze primarie rare, compreso Strimvelis.

Strimvelis è nato dalla ricerca condotta dall'Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (SR-TIGET) e dall'impegno di Fondazione Teleth a rendere questi risultati scientifici ampiamente disponibili ai pazienti che potrebbero trarne beneficio. È stato approvato per il rimborso in Italia dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nel 2016 ed è stato somministrato esclusivamente presso l'Ospedale San Raffaele di Milano, Italia. Ad oggi, un totale di 45 pazienti provenienti da oltre 20 Paesi in tutto il mondo sono stati trattati con Strimvelis negli studi clinici e a livello commerciale.

Fondazione TelethON continuerà a rendere disponibile Strimvelis ai pazienti idonei attraverso l'Ospedale San Raffaele di Milano, Italia.