Orchard Therapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato il deposito della sua richiesta di licenza biologica (BLA) per OTL-200 nella leucodistrofia metacromatica (MLD) in regime di revisione prioritaria. L'agenzia ha fissato la data limite del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) al 18 marzo 2024. Data la natura della malattia e l'urgenza di trattare i bambini affetti da MLD, l'azienda sta lavorando diligentemente in parallelo per prepararsi a un potenziale lancio nel 2024 e garantire che OTL-200 sia disponibile per i pazienti negli Stati Uniti il prima possibile.

Il BLA per OTL-200 si basa sui dati di 39 pazienti pediatrici con MLD ad esordio precoce, arruolati in due studi clinici prospettici non randomizzati (n=30) o trattati nell'ambito di quadri di accesso allargato (n=9), ai quali è stato somministrato OTL-200 e confrontati con i dati della storia naturale di 49 pazienti non trattati. A tutti i pazienti trattati è stato somministrato OTL-200 e successivamente monitorati presso l'Ospedale San Raffaele di Milano, Italia. Con oltre 250 anni cumulativi di follow-up, il trattamento con OTL-200 è stato generalmente ben tollerato, senza eventi avversi gravi correlati al trattamento o decessi.

La maggior parte degli eventi avversi era associata al condizionamento con busulfano o alla malattia di base. I risultati clinici completi del set di dati BLA sono stati presentati di recente al Simposio annuale 2023 della Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM) a Gerusalemme. La MLD è una malattia ereditaria rara e pericolosa per la vita, che si stima si verifichi in circa un caso su 100.000 nati vivi, in base alla letteratura esistente.

La MLD è causata da una mutazione nel gene dell'arilsulfatasi-A (ARSA) che provoca l'accumulo di solfatidi nel cervello e in altre aree del corpo, tra cui fegato, cistifellea, reni e/o milza. Durante gli studi clinici di Libmeldy, i profili di sicurezza di questi interventi sono stati coerenti con la loro sicurezza e tollerabilità note. Per maggiori informazioni su Libmeldy, consulti il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (SmPC) disponibile sul sito web dell'EEMA.

Libmeldy è approvato nell'Unione Europea, nel Regno Unito, in Islanda, nel Liechtenstein e in Norvegia. Date queste incertezze, si consiglia al lettore di non fare eccessivo affidamento su tali dichiarazioni previsionali. Altri rischi e incertezze che Orchard deve affrontare includono quelli identificati nella sezione "Fattori di rischio" di Orchardardsards, l'azienda sta lavorando diligentemente in parallelo alla collaborazione con la FDA durante la revisione e la valutazione della domanda.

Data la natura della malattia e l'urgenza di trattare i bambini affetti da MLD, l'azienda sta lavorando diligentemente in parallelo per prepararsi a un potenziale lancio nel 2022 e garantire che OTL-200 sia disponibile per i pazienti negli Stati Uniti il prima possibile.