Orchard Therapeutics plc ha raggiunto un accordo con il Consiglio per le Nuove Terapie (NT) che comporterà l'accesso rimborsato a Libmeldy (atidarsagene autotemcel) per tutti i pazienti affetti da leucodistrofia metacromatica (MLD) che rientrano nell'ambito dell'autorizzazione all'immissione in commercio europea in Svezia. Libmeldy ha ricevuto la raccomandazione più forte possibile per l'uso da parte del Consiglio NT, dopo il completamento di una valutazione economica sanitaria da parte di FINOSE, un consorzio di valutazione della tecnologia sanitaria tra Finlandia, Norvegia e Svezia. L'accordo con l'NT Council segue accordi simili stipulati con le autorità di rimborso nel Regno Unito (UK), in Italia e in Germania ed è una componente chiave dei piani di espansione commerciale dell'azienda in Europa.

Inoltre, l'azienda è nella fase finale della qualificazione di un sesto centro di trattamento in Europa, presso l'Ospedale Universitario Skåne Lund in Svezia, che servirà come sito primario per i pazienti idonei provenienti dal Paese e dalla regione nordica. Informazioni sulla MLD: la MLD è una malattia ereditaria rara e pericolosa per la vita del sistema metabolico dell'organismo, che si stima si verifichi in circa un caso su 100.000 nati vivi, in base alla letteratura esistente. La MLD è causata da una mutazione nel gene dell'arilsolfatasi-A (ARSA) che provoca l'accumulo di solfatidi nel cervello e in altre aree del corpo, tra cui fegato, cistifellea, reni e/o milza.

Nel tempo, il sistema nervoso viene danneggiato, causando problemi neurologici come regressione motoria, comportamentale e cognitiva, spasticità grave e convulsioni. I pazienti con MLD perdono gradualmente la capacità di muoversi, parlare, deglutire, mangiare e vedere. Nella sua forma tardo infantile, la mortalità a cinque anni dall'esordio è stimata al 50% e al 44% a 10 anni per i pazienti giovani.

Informazioni su Libmeldy /OTL-200: Libmeldy (atidarsagene autotemcel), noto anche come OTL-200, è stato approvato dalla Commissione Europea per il trattamento della MLD in pazienti idonei ad esordio precoce, caratterizzati da mutazioni bialleliche nel gene ARSA che determinano una riduzione dell'attività enzimatica dell'ARSA in bambini con i) forme tardo infantili o giovanili precoci, senza manifestazioni cliniche della malattia, o ii) forma giovanile precoce, con manifestazioni cliniche precoci della malattia, che hanno ancora la capacità di camminare in modo indipendente e prima dell'insorgenza del declino cognitivo. Libmeldy è la prima terapia approvata per i pazienti idonei con MLD ad esordio precoce. La reazione avversa più comune attribuita al trattamento con Libmeldy è stata la comparsa di anticorpi anti-ARSA.

Oltre ai rischi associati alla terapia genica, il trattamento con Libmeldy è preceduto da altri interventi medici, ossia il prelievo di midollo osseo o la mobilizzazione del sangue periferico e l'aferesi, seguiti da un condizionamento mieloablativo, che comportano rischi propri. Durante gli studi clinici di Libmeldy, i profili di sicurezza di questi interventi erano coerenti con la loro sicurezza e tollerabilità note.