Poseida Therapeutics, Inc. ha annunciato che l'Azienda presenterà i dati preclinici del suo programma di terapia genica P-FVIII-101, in collaborazione con Takeda, al Meeting annuale della Società Americana di Ematologia (ASH) del 2022, che si terrà a New Orleans e virtualmente dal 10 al 13 dicembre 2022. I dati stabiliscono una prova di principio preclinica per il trattamento dell'Emofilia A con P-FVIII-101, una terapia genica non virale diretta al fegato che utilizza il sistema di somministrazione Super piggyBac di Poseida, che potrebbe potenzialmente portare a una cura funzionale. P-FVIII-101 utilizza il sistema di rilascio non virale, basato su nanoparticelle, insieme a SPB, che consente una maggiore capacità di carico del transgene, un'integrazione stabile nel genoma, un potenziale di ri-dosaggio e processi di produzione potenzialmente più semplici.

I dati che verranno presentati mostrano che P-FVIII-101 ha raggiunto e mantenuto un'attività normalizzata (>50%) di hFVIII dopo una singola dose e ha fornito un'attività terapeutica di FVIII nei topi dopo dosi singole e ripetute, indicando il potenziale di titolazione della dose. Sono state osservate risposte durature a seguito di una singola dose, riportate nel corso del periodo di studio di sette mesi. I dati supportano che con SPB la cassetta di espressione del transgene terapeutico può essere integrata in modo stabile nel genoma delle cellule epatiche e fornire un'attività terapeutica coerente e duratura.

Nell'ottobre 2021, Poseida ha annunciato di aver stipulato una collaborazione di ricerca e un accordo di licenza esclusiva con Takeda per utilizzare le tecnologie della piattaforma di ingegneria genetica proprietaria dell'Azienda per la ricerca e lo sviluppo di terapie geniche, tra cui P-FVIII-101. Le società hanno in programma di continuare gli studi preclinici per far avanzare il programma verso la richiesta di un nuovo farmaco sperimentale (IND). P-FVIII-101 è una terapia genica diretta al fegato, in partnership con Takeda, che combina la piattaforma Super piggyBac di Poseida e le tecnologie di rilascio di nanoparticelle per il trattamento in vivo dell'Emofilia A. L'Emofilia A è una malattia emorragica causata da una carenza nella produzione del Fattore VIII, con un elevato bisogno insoddisfatto.

P-FVIII-101 utilizza il sistema di integrazione genica piggyBac, veicolato tramite nanoparticelle lipidiche, che ha dimostrato un'espressione stabile e sostenuta del Fattore VIII nei modelli animali.