SELLAS Life Sciences Group, Inc. ha annunciato che la Commissione Europea, sulla base di un parere positivo emesso dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), ha concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) per SLS009, un inibitore CDK9 innovativo e altamente selettivo, per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML). La designazione di farmaco orfano nell'Unione Europea (UE) viene concessa dalla Commissione Europea sulla base di un parere positivo emesso dal Comitato per i Medicinali Orfani dell'Associazione Medica Europea (EMA). La designazione orfana dell'EMA è disponibile per le aziende che sviluppano trattamenti per patologie potenzialmente letali o cronicamente debilitanti che colpiscono meno di cinque persone su 10.000 nell'UE.

I farmaci che soddisfano i criteri di designazione orfana dell'EMA possono beneficiare di incentivi finanziari e normativi che includono un periodo di 10 anni di esclusività di commercializzazione nell'UE dopo l'approvazione del prodotto, l'assistenza protocollare da parte dell'EMA a tariffe ridotte durante la fase di sviluppo del prodotto e l'accesso all'autorizzazione all'immissione in commercio centralizzata. Il trattamento deve anche fornire un beneficio significativo alle persone affette dalla patologia. Lo studio clinico di Fase 2a di SLS009 è uno studio multicentrico in aperto, a braccio singolo, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SLS009 in combinazione con aza/ven a due livelli di dose, 45 e 60 mg.

Nella coorte a 60 mg, i pazienti sono stati randomizzati a una dose di 60 mg una volta alla settimana o a una dose di 30 mg due volte alla settimana. Il tasso di risposta target al livello di dose ottimale è del 20% con una sopravvivenza mediana target di oltre 3 mesi. La mutazione ASXL1 è stata identificata come la mutazione target più promettente in base alla biologia della mutazione e al meccanismo d'azione di SLS009, che è stato confermato dai risultati clinici fino ad oggi.

Lo studio prosegue l'arruolamento in due coorti, entrambe con pazienti con mutazioni correlate alla mielodisplasia, una con mutazioni ASXL1 e l'altra con mutazioni correlate alla mielodisplasia diverse da ASXL1.