Sernova Corp. ha annunciato che sono stati raggiunti progressi significativi nella sua collaborazione con Evotec SE. Questi progressi includono l'avanzamento dei cluster simili a isole derivate da iPSC di Evotec, in combinazione con il dispositivo impiantabile Cell Poucho di Sernova, verso un primo studio clinico di Fase 1/2 sull'uomo per il trattamento dei pazienti con T1D e ipoglicemia grave, previsto per il deposito normativo nel 2024.

L'obiettivo della collaborazione è quello di produrre un trattamento di terapia cellulare di derivazione etica, commercialmente valido e pronto all'uso, per le persone affette da T1D. Il trattamento includerà il Cell Pouch Systemo di Sernova che incorpora i cluster simili alle isole iPSC di Evotec. Si prevede che il prodotto combinato sarà il primo trattamento di questo tipo a raggiungere i test clinici per la T1D.

La collaborazione tra Evotec e Sernova ha portato finora ai seguenti risultati significativi: Sviluppo di un protocollo di differenziazione iPSC robusto, economico, scalabile e altamente controllato, con la capacità di crioconservare e conservare lotti di cluster di cellule islamiche differenziate; dimostrazione di un'eccellente sopravvivenza dei cluster islamici in condizioni di spedizione standard e dopo il trapianto; Dimostrazione di una costante indipendenza dall'insulina a lungo termine, senza eventi ipoglicemici e con profili di sicurezza coerenti in un modello preclinico T1D gold standard, con cluster simili a isole derivate da iPSC di Evotec trapiantate nella Cell Pouch di Sernova; le attività di scale-up della produzione di cluster simili a isole iPSC e di trasferimento della tecnologia all'impianto GMP iPSC di Evotec sono ben avviate, in preparazione alla produzione di forniture cliniche e commerciali di cluster simili a isole iPSC; interazioni con esperti a sostegno della progettazione della prima sperimentazione clinica di Fase 1/2. Sulla base di questi risultati, le seguenti attività proseguiranno per tutto il 2023, in preparazione dei depositi normativi previsti nel 2024: Completamento degli studi formali standard di sicurezza/tossicologia e di altri studi preclinici richiesti; identificazione e garanzia di potenziali siti di studio clinico per consentire l'arruolamento efficiente dei pazienti dopo l'avvio dello studio clinico di Fase 1/2; preparazione delle richieste normative per le aree geografiche previste per lo studio, combinando sia la libreria di documentazione normativa consolidata per la Cell Pouch di Sernova che quella sviluppata da Evotec per i suoi cluster iPSC islet-like.