L'azienda biotecnologica belga UCB SA ha detto lunedì che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il suo farmaco per trattare le crisi associate alla Sindrome di Lennox-Gastaut (LGS), una rara forma di epilessia infantile.

Il farmaco, marchiato come Fintepla, ha già l'approvazione degli Stati Uniti per trattare un'altra forma di epilessia infantile, la Sindrome di Davet (DS), in pazienti dai due anni in su.

La LGS causa disfunzioni cognitive e attacchi frequenti che spesso portano a lesioni, e l'unità Zogenix di UCB stima che circa 30.000-50.000 persone abbiano la sindrome negli Stati Uniti.

L'approvazione della FDA è stata supportata da dati di sicurezza ed efficacia di uno studio clinico di Fase 3 in 263 pazienti con LGS, ha detto l'azienda biotech in un comunicato.

Sviluppato da Zogenix, Fintepla è disponibile solo attraverso un programma di distribuzione limitata di farmaci negli Stati Uniti.

Zogenix, con sede in California, è stata acquisita da UCB in un accordo del valore di circa 2 miliardi di dollari, chiuso all'inizio di questo mese.

L'analista di Bernstein Wimal Kapadia prevede un picco di vendite mondiali per Fintepla di circa 300 milioni di dollari entro il 2030 dalla sola indicazione LGS e di circa 800 milioni di dollari in totale da entrambe le indicazioni.

Fintepla regola un recettore chiamato Sigma 1, che controlla come le cellule cerebrali comunicano tra loro. Il farmaco è accompagnato da un avvertimento a scatola chiusa per condizioni cardiache e polmonari come la cardiopatia valvolare e l'ipertensione arteriosa polmonare.

L'approvazione della FDA contrappone Fintepla al farmaco a base di cannabis di Jazz Pharmaceuticals, Epidiolex, approvato negli Stati Uniti per trattare le convulsioni legate alla sindrome di Dravet e alla LGS.

In uno studio in fase avanzata, Fintepla ha mostrato una riduzione media della frequenza delle convulsioni del 39,4% a tre mesi. Epidiolex ha mostrato una riduzione del 44% nella frequenza delle crisi in un periodo simile nel suo studio.

Il prezzo relativamente più alto di Fintepla e i dati indifferenziati nella LGS potrebbero limitare il suo uso ai pazienti che hanno fallito due linee di terapia precedenti, ha detto Kapadia.

"Nell'indicazione DS è chiaro che Fintepla è un prodotto superiore, ma penso che questo sia meno vero per l'indicazione LGS".

Altri farmaci che potrebbero potenzialmente aggiungersi alla competizione per Fintepla includono soticlestat di Takeda Pharmaceutical e lorcaserin e Fycompa di Eisai Co.