ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC.

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Ultragenyx Pharmaceutical Inc. annuncia dati positivi sulla durata a lungo termine di due studi di terapia genica di Fase 1/2

19-05-2022 | 14:00

Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ha annunciato dati positivi di efficacia e sicurezza a più lungo termine dagli studi di Fase 1/2 di DTX401 per il potenziale trattamento della Malattia da Accumulo di Glicogeno di Tipo Ia (GSDIa) e di DTX301 per il potenziale trattamento del deficit di Ornitina Transcarbamilasi (OTC). I risultati dimostrano la continuità della risposta e la sicurezza di entrambi i programmi di terapia genica alla data di chiusura dei dati. I dati sono stati presentati questa settimana al 25° Meeting annuale dell'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT). Aggiornamento sulla Fase 1/2 di DTX401 (GSDIa): tutti i 12 pazienti dello studio continuano a dimostrare un miglioramento del controllo del glucosio, sperimentando riduzioni nella sostituzione del glucosio orale con amido di mais. Complessivamente, i pazienti hanno raggiunto una riduzione media totale giornaliera dell'assunzione di amido di mais del 70% (valore p < 0,0001) dal basale all'ultimo timepoint disponibile. Tre pazienti della prima coorte hanno mantenuto le risposte fino a 3,5 anni dal trattamento. Il monitoraggio continuo del glucosio è stato introdotto nella terza coorte e i dati indicano che questi pazienti hanno ottenuto riduzioni significative dell'assunzione media di amido di mais, aumentando al contempo il tempo trascorso in euglicemia, definita da livelli di glucosio nel sangue nell'intervallo normale di 60 mg/dL a 120 mg/dL. In particolare, l'assunzione media di amido di mais è stata ridotta del 65% nelle settimane 49-52 rispetto alle settimane 1-4, mentre l'euglicemia è aumentata del 14% nello stesso periodo. Tutti e tre i pazienti della quarta coorte hanno completato un regime di steroidi profilattici in fase di tapering e hanno dimostrato una riduzione dell'assunzione giornaliera di amido di mais, mentre la percentuale media di tempo in euglicemia per questi pazienti è rimasta stabile. Quando i pazienti sono stati intervistati a 52 settimane, hanno riferito una maggiore energia e resistenza, una migliore chiarezza mentale, un migliore controllo glicemico indipendente dall'amido di mais, una migliore qualità del sonno e miglioramenti nella qualità della vita correlata alla salute, in relazione alla riduzione dell'assunzione di amido di mais. I punteggi della Patient Global Impression of Change (PGIC) alla settimana 52 hanno indicato che il 67% dei pazienti (n=9) riteneva che la propria GSDIa fosse moderatamente o molto migliorata rispetto all'inizio dello studio. In tutto lo studio di Fase 1/2, non sono stati segnalati eventi avversi correlati all'infusione né eventi avversi gravi (SAE) correlati al trattamento. Aggiornamento sulla Fase 1/2 di DTX301 (OTC): Quattro dei cinque pazienti trattati alla dose più alta (1,7 x 10^13 GC/kg) &#150; la dose specificata per lo studio di Fase 3 &#150; hanno risposto e rimangono clinicamente e metabolicamente stabili. Complessivamente, i sette pazienti rispondenti degli 11 pazienti totali trattati in tutte le coorti rimangono clinicamente e metabolicamente stabili. Sei pazienti arruolati nelle prime tre coorti hanno dimostrato una risposta duratura con un follow-up da 2 a 4,5 anni dopo il trattamento. Anche un paziente arruolato nell'ultima coorte ha ottenuto una risposta completa prima del follow-up di 1 anno. Quattro pazienti che hanno ottenuto una risposta completa hanno interrotto i farmaci scaccia-ammoniaca e hanno liberalizzato la loro dieta entro un anno. Nella coorte di steroidi profilattici, uno dei due pazienti ha dimostrato una risposta completa. Il secondo paziente era un responder alla settimana 36, ma le infezioni virali e l'incapacità di sostenere un aumento dell'apporto proteico in presenza di un abbassamento dei farmaci hanno portato al catabolismo. Il paziente è stato considerato un non responder alla visita di 52 settimane. Una volta che il paziente sarà stabile dal punto di vista metabolico, ricomincerà il tapering della gestione della malattia al basale. In tutte le coorti dello studio di Fase 1/2, non sono stati segnalati eventi avversi gravi correlati al trattamento, reazioni associate all'infusione o tossicità limitanti la dose. Tutti gli eventi avversi segnalati sono stati di Grado 1 o 2 durante lo studio principale, ad eccezione di un paziente con crisi iperammonemiche di Grado 3, valutate come non correlate a DTX301. Tutti i pazienti si sono iscritti allo studio di estensione di sei anni. Nessun paziente che ha ricevuto corticosteroidi ha sperimentato un AE di aumento dell'ammoniaca, iperammonemia o crisi iperammonemica (HAC) che fosse associato alla somministrazione di corticosteroidi.


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Dati finanziari
Fatturato 2022 373 M - 354 M
Risultato netto 2022 -512 M - -486 M
Liqui. netta 2022 437 M - 415 M
P/E ratio 2022 -8,32x
Rendimento 2022 -
Capitalizzazione 4 236 M 4 236 M 4 015 M
VS / Fatturato 2022 10,2x
VS / Fatturato 2023 7,87x
N. di dipendenti 1 119
Flottante 95,6%
Grafico ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC.
Durata : Periodo :
Ultragenyx Pharmaceutical Inc.: grafico analisi tecnica Ultragenyx Pharmaceutical Inc. | MarketScreener
Grafico a schermo intero
Trend analisi tecnica ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC.
Breve TermineMedio TermineLungo Termine
TrendRialzistaRibassistaRibassista
Evoluzione del Conto dei Risultati
Consensus
Vendita
Buy
Raccomandazione media Buy
Numero di analisti 17
Ultimo prezzo di chiusura 60,57 $
Prezzo obiettivo medio 125,44 $
Differenza / Target Medio 107%
Revisioni EPS
Dirigenti e Amministratori
Emil D. Kakkis President, Chief Executive Officer & Director
Mardi C. Dier Chief Financial Officer & Executive Vice President
Daniel G. Welch Non-Executive Chairman
Dennis Karl Huang Chief Technical Operations Officer & Senior VP
Camille L. Bedrosian Chief Medical Officer & Executive Vice President
Settore e Concorrenza
Var. 1genCapi. (M$)
ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC.-27.97%4 236
GILEAD SCIENCES, INC.-13.12%79 122
VERTEX PHARMACEUTICALS33.22%74 821
REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.-3.01%65 993
WUXI APPTEC CO., LTD.-13.42%44 742
BIONTECH SE-48.01%32 574