Alzamend Neuro, Inc. ha annunciato di aver ricevuto una lettera "Study May Proceed" dalla Food and Drug Administration ("FDA") degli Stati Uniti per uno studio clinico di fase I/IIA nell'ambito della sua domanda di Investigational New Drug ("IND") per un'immunoterapia (ALZN002) per il trattamento della demenza da lieve a moderata di tipo Alzheimer. ALZN002 ALZN002 è un prodotto immunoterapico proprietario "attivo", ossia prodotto dal sistema immunitario di ciascun paziente. Consiste in cellule dendritiche autologhe ("DC"), che sono globuli bianchi attivati prelevati da ogni singolo paziente e poi ingegnerizzati all'esterno del corpo per attaccare le proteine di amiloide-beta legate all'Alzheimer. Queste DC vengono pulsate con un nuovo peptide di amiloide-beta (E22W) progettato per rafforzare la capacità del sistema immunitario del paziente di combattere l'Alzheimer; l'obiettivo di questo approccio terapeutico è favorire la tolleranza al trattamento per motivi di sicurezza, stimolando al contempo il sistema immunitario a ridurre il carico di proteine beta-amiloidi del cervello, con conseguente riduzione dei segni e dei sintomi dell'Alzheimer. Il trattamento con le DC di ALZN002 è, per definizione, una terapia specifica per ogni paziente, poiché queste DC autologhe vengono somministrate allo stesso paziente da cui sono state prelevate. Ogni paziente si sottoporrà a leucaferesi, cioè alla rimozione e al ritorno nell'organismo dei globuli bianchi. Questa procedura isolerà i monociti del sangue periferico di ciascun paziente dai globuli bianchi ottenuti. Questi vengono successivamente differenziati all'esterno del corpo in DC che sono ingegnerizzati per indurre immunogenicità (capacità di ricerca e distruzione) verso l'amiloide, la proteina associata all'Alzheimer nel corpo del paziente, ma per essere altrimenti tollerati come naturali dall'organismo per evitare effetti collaterali negativi. Rispetto agli approcci terapeutici di immunizzazione passiva che utilizzano prodotti sanguigni estranei (come gli anticorpi monoclonali), si prevede che l'immunizzazione attiva con ALZN002 offra un effetto più robusto e duraturo sull'eliminazione dell'amiloide. Si prevede che questo fornisca un trattamento sicuro ed efficace per le persone affette da Alzheimer, che richiede visite di trattamento molto meno frequenti rispetto agli approcci di immunità passiva. L'IND supporta l'avvio di uno studio clinico di Fase I/IIA, ALZN002-01, uno studio di gruppo parallelo, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che è il primo nell'uomo. Lo scopo di questo studio sarà quello di valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di dosi multiple ascendenti di ALZN002 rispetto al placebo in 20-30 soggetti con demenza moderata da lieve a
di tipo Alzheimer. Inoltre, lo studio sarà progettato per determinare il dosaggio ottimale di ALZN002 per il trattamento dei pazienti con Alzheimer in uno studio clinico di efficacia e sicurezza di Fase IIB più ampio (ALZN002-02), che Alzamend prevede di avviare entro tre mesi dalla ricezione dei dati dello studio iniziale. Sono stati condotti diversi studi preclinici utilizzando un modello di topo transgenico (o geneticamente modificato) della malattia di Alzheimer presso la University of South Florida e i Laboratori Charles River, che hanno riportato misurazioni ed effetti neurocomportamentali incoraggianti legati alla malattia di Alzheimer, a sostegno di questa richiesta IND. Nei modelli di malattia dei topi sono state osservate forti evidenze di riduzioni significative delle placche amiloidi mediate da ALZN002. Non sono stati riscontrati risultati avversi indebiti in uno studio tossicologico di buone pratiche di laboratorio, che consisteva in cinque iniezioni somministrate in un periodo di 90 giorni e valutate per 90 giorni dopo l'ultima dose. I risultati dell'istopatologia hanno dimostrato che non c'erano indicazioni di infiltrazione di cellule T o di meningoencefalite (infiammazione delle membrane che circondano il cervello), suggerendo che ALZN002 è sicuro e tollerabile. Inoltre, non ci sono stati decessi legati al trattamento o segnalazioni di effetti avversi sulle osservazioni cliniche durante lo studio principale o la fase di recupero.