argenx SE ha annunciato che il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare (MHLW) del Giappone ha approvato l'iniezione di VYVDURA (efgartigimod alfa e ialuronidasi-qvFC) per uso sottocutaneo (SC) per il trattamento di pazienti adulti con miastenia grave generalizzata (gMG), che non hanno una risposta sufficiente agli steroidi o alle terapie immunosoppressive non steroidee (IST). A seguito di questa decisione, VYVDURA è ora approvato in Giappone sia per uso endovenoso (IV) che per autosomministrazione SC. L'approvazione di VYVDURA si basa sui risultati positivi dello studio di Fase 3 ADAPT-SC.

ADAPT-SC ha stabilito l'efficacia di VYVDURA dimostrando una riduzione della variazione percentuale rispetto al basale dei livelli di immunoglobulina G (IgG) totale paragonabile a quella di VYVGART IV nei pazienti adulti affetti da MGM. ADAPT-SC è stato uno studio ponte verso lo studio di Fase 3 ADAPT, che ha costituito la base per l'approvazione di VYVGART in Giappone nel gennaio 2022. Lo studio di Fase 3 ADAPT-SC era uno studio multicentrico, randomizzato, in aperto, a gruppi paralleli, che valutava la non inferiorità dell'effetto farmacodinamico (PD) di VYVDURA rispetto a VYVGART nei pazienti adulti con MGM.

L'effetto farmacodinamico è stato misurato in base alla variazione percentuale rispetto al basale dei livelli di autoanticorpi IgG totali e AChR al 29° giorno. Sono state valutate anche la sicurezza, l'efficacia clinica, l'immunogenicità e la farmacocinetica (PK). Un totale di 110 pazienti adulti con MGM in Nord America, Europa e Giappone si sono arruolati nello studio ADAPT-SC.

I pazienti sono stati randomizzati in un rapporto 1:1 a ricevere VYVDURA o VYVGART per un ciclo di trattamento composto da quattro dosi a intervalli settimanali. La durata totale dello studio è stata di circa 12 settimane, comprese sette settimane di follow-up dopo il ciclo di trattamento. Al termine di ADAPT-SC, i pazienti hanno avuto la possibilità di passare ad ADAPT-SC+, uno studio di estensione in aperto.

VYVDURA è una combinazione sottocutanea di efgartigimod alfa, un frammento di anticorpo umano IgG1 commercializzato per uso endovenoso come VYVGART, e di ialuronidasi umana ricombinante PH20 (rHuPH20), la tecnologia di somministrazione di farmaci ENHANZE di Halozyme per facilitare la somministrazione sottocutanea di biologici. Legandosi al recettore Fc neonatale (FcRn), VYVDURA determina la riduzione delle IgG circolanti. VYVDURA SC è stato approvato negli Stati Uniti nel giugno 2023 ed è commercializzato come VYVGART Hytrulo.

La miastenia grave generalizzata ("gMG") è una malattia autoimmune rara e cronica in cui gli autoanticorpi IgG disturbano la comunicazione tra i nervi e i muscoli, causando una debolezza muscolare debilitante e potenzialmente letale. Circa l'85% delle persone affette da MG progredisce verso la GMG entro 24 mesi, dove possono essere colpiti i muscoli di tutto il corpo. I pazienti con anticorpi AChR confermati rappresentano circa l'85% della popolazione totale della MG.