Astellas Pharma Inc. ha annunciato di aver ricevuto dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti la notifica dell'accettazione della domanda integrativa di nuovo farmaco (sNDA) dell'azienda per l'inclusione di dati positivi a 2 anni nelle informazioni di prescrizione negli Stati Uniti per IZERVAYTM (avacincaptad pegol soluzione intravitreale) per il trattamento dell'atrofia geografica (GA) secondaria alla degenerazione maculare legata all'età (AMD). L'sNDA si basa sui risultati dello studio clinico di Fase 3 GATHER2, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza del dosaggio mensile (EM) e a mesi alterni (EOM) fino al secondo anno. In base al Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), l'FDA ha fissato come data di azione il 19 novembre 2024. L'accettazione segue l'emissione da parte dei Centers for Medicare and Medicaid Services degli Stati Uniti di un codice J permanente per IZERVAY, in vigore dal 1° aprile, che dovrebbe accelerare l'accesso dei pazienti negli Stati Uniti. I dati di GATHER2 hanno dimostrato che IZERVAY ha continuato a ridurre il tasso di crescita delle lesioni GA nei pazienti con GA secondaria all'AMD fino a 2 anni rispetto allo sham.

Il beneficio del trattamento con IZERVAY rispetto allo sham è stato osservato già a 6 mesi, ha continuato ad aumentare nel tempo fino a 2 anni, ed è più che raddoppiato a 2 anni rispetto all'anno 1. IZERVAY è stato ben tollerato nei 2 anni di GATHER2, con un caso di infiammazione intraoculare non grave (IOI) e un'endoftalmite positiva alla coltura ciascuno, e zero casi di neuropatia ischemica o infiammazione intraoculare grave, inclusa la vasculite retinica. Nell'arco di 2 anni, l'incidenza di neovascolarizzazione coroideale (CNV) è stata leggermente aumentata tra IZERVAY (11,6%) e sham (9%).

IZERVAY è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense il 4 agosto 2023, per il trattamento della GA secondaria all'AMD ed è attualmente in fase di revisione da parte dell'Agenzia Europea dei Medicinali. Astellas ha già riflesso l'impatto di questo risultato nelle sue previsioni finanziarie per l'anno fiscale che terminerà il 31 marzo 2024. GATHER2 (NCT04435366) è stato uno studio clinico multicentrico di Fase 3, randomizzato, in doppia maschera, controllato con sham, per valutare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione intravitreale di avacincaptad pegol (ACP) in 448 pazienti arruolati con GA secondaria ad AMD.

L'ACP ha raggiunto il suo obiettivo primario a 12 mesi, per cui i pazienti sono stati randomizzati a ricevere mensilmente l'ACP o la procedura sham. Nell'anno 2 dello studio, i pazienti trattati con ACP nell'anno 1 sono stati randomizzati a ricevere ACP dosato mensilmente (EM, n=96) o a mesi alterni (EOM, n=93); i pazienti che avevano ricevuto sham nell'anno 1 hanno continuato a ricevere sham nell'anno 2 (n=203). IZERVAY continua ad essere valutato in uno studio di estensione in aperto.