GeNeuro ha annunciato che l'analisi primaria dello studio di Fase 2 ProTEct-MS è stata presentata al Congresso del Comitato Europeo per il Trattamento e la Ricerca nella Sclerosi Multipla (ECTRIMS 2022) ad Amsterdam, nei Paesi Bassi, dal Dr. Fredrik Piehl, Professore di Neurologia presso il Dipartimento di Neuroscienze Cliniche del Karolinska Institutet, responsabile della ricerca presso la clinica della SM del Centro Specialistico Accademico (ASC) e Principal Investigator dello studio. Lo studio ProTEct-MS ha arruolato una coorte molto omogenea di 42 pazienti trattati con temelimab (18, 36 e 54mg/kg) rispetto al placebo per 48 settimane. I pazienti inclusi nello studio avevano confermato la progressione della disabilità senza ricadute, dopo un precedente trattamento con il farmaco anti-CD20 rituximab, un farmaco altamente potente ed efficace contro le ricadute e la formazione di lesioni cerebrali. Lo studio di Fase 2 della durata di un anno, condotto presso l'ASC del Karolinska Institutet di Stoccolma, in Svezia, ha valutato la somministrazione di temelimab in pazienti con SM recidivante remittente per affrontare la progressione della malattia indipendente dalle ricadute dopo il trattamento con rituximab.
I dati presentati hanno mostrato che, dopo un anno di trattamento, temelimab sembrava essere un'aggiunta sicura al trattamento anti-CD20. Il farmaco è stato ben tollerato, senza interruzioni del trattamento, senza eventi avversi gravi o severi legati al trattamento e senza differenze nei risultati complessivi di sicurezza clinica o di laboratorio, il che soddisfa l'endpoint primario dello studio. Inoltre, come già annunciato nei risultati top-line del marzo 2022, i biomarcatori della risonanza magnetica hanno mostrato un impatto favorevole di temelimab nel preservare l'anatomia neocorticale e l'integrità della mielina. Le dimensioni dell'effetto erano di entità comparabile a quelle osservate negli studi precedenti CHANGE-MS e ANGEL-MS. Il trattamento combinato di temelimab e rituximab ha protetto dalla perdita di spessore corticale di oltre il 50% rispetto al solo rituximab. Inoltre, l'integrità del tessuto corticale, misurata dalla saturazione del trasferimento di magnetizzazione, è stata migliorata con temelimab, riflettendo potenzialmente la rimielinizzazione. Sono stati presentati nuovi dati esplorativi sui biomarcatori solubili, come misure della neurodegenerazione a un anno: lo studio ha mostrato una riduzione dei biomarcatori GFAP e NfL nel liquido cerebrospinale (CSF). La GFAP è un biomarcatore dell'attivazione astrocitaria associata al danno neuroassonale diffuso che porta alla progressione della malattia della SM. I pazienti trattati con temelimab e rituximab dopo 48 settimane hanno mostrato una riduzione media del 2,5% della GFAP, rispetto a un aumento medio del 2,5% per coloro che hanno ricevuto solo rituximab. Anche la misurazione dell'NfL nel liquor, un altro marcatore consolidato del danno neuroassonale nella SM che si correla con l'evoluzione della malattia, ha mostrato una riduzione relativa del 33% nei pazienti trattati con temelimab e rituximab, rispetto ai pazienti trattati con il solo rituximab. I risultati su questi biomarcatori del liquor confermano il potenziale sinergico del trattamento della neurodegenerazione con temelimab in aggiunta a una terapia antinfiammatoria ad alta efficacia nella SM.