Humacyte, Inc. ha annunciato il completamento dell'arruolamento dello studio di Fase 2/3 sul trauma vascolare (V005), che dovrebbe supportare il deposito di un BLA per l'HAV di Humacyte nella riparazione del trauma vascolare. L'HAV, un innovativo prodotto candidato alla medicina rigenerativa, è progettato per fornire ai chirurghi un'arteria umana bioingegnerizzata pronta all'uso, che è stato osservato ripopolarsi con le cellule del paziente stesso, per fornire una sostituzione durevole e resistente alle infezioni per le arterie danneggiate e malate. L'HAV ha il potenziale per aiutare gli operatori sanitari a salvare vite e arti in alcune delle circostanze più difficili. I risultati dello studio di Fase 2/3 sul trauma vascolare sono destinati a supportare il deposito di un BLA presso la Food and Drug Administration, previsto per il quarto trimestre 2023. Lo studio V005 è uno studio pivotale a braccio singolo, in aperto, su pazienti affetti da lesioni da trauma vascolare, condotto presso centri traumatologici di livello 1 negli Stati Uniti e in Israele. La valutazione primaria dell'efficacia si baserà sulla pervietà dell'HAV a 30 giorni (presenza di flusso sanguigno) nei pazienti che hanno subito un trauma vascolare all'estremità, rispetto ai parametri storici riportati in letteratura. Humacyte, i siti della sperimentazione clinica e i fornitori di servizi a contratto si stanno preparando per il blocco del database della sperimentazione, al fine di riferire i risultati del V005. L'Azienda prevede attualmente di completare queste attività e di riferire i risultati top-line dello studio prima della fine del terzo trimestre 2023. Il trattamento delle lesioni traumatiche, come quelle che si verificano negli incidenti automobilistici o nelle ferite da arma da fuoco, può essere particolarmente impegnativo a causa della gravità della lesione, del rischio di infezione e della necessità di trattare rapidamente il paziente per evitare la perdita della vita o di un arto. Secondo le pratiche attuali, i chirurghi spesso prelevano una vena dalla gamba del paziente, il che richiede tempo supplementare e una formazione specialistica per il chirurgo. L'incisione, il dolore e le complicazioni della ferita associate al taglio della gamba per rimuovere una vena causano difficoltà ai pazienti e agli assistenti. Le attuali alternative alle vene, come gli innesti di vasi in plastica, sono altamente inclini alle infezioni e quindi non vengono utilizzate molto spesso per il trattamento dei pazienti traumatizzati. L'HAV di Humacyte è un'arteria umana bioingegnerizzata e impiantabile universalmente, progettata per superare queste sfide. È immediatamente disponibile per il chirurgo ed elimina la necessità di prelevare e riutilizzare una vena. Essendo un prodotto di largo consumo, l'HAV può far risparmiare tempo prezioso e ridurre potenzialmente le complicanze come le amputazioni e la perdita di tessuto. Poiché l'HAV è costituito dallo stesso tessuto che compone i vasi umani naturali, ha il potenziale di ripopolarsi con le cellule del paziente stesso. I risultati clinici suggeriscono che l'HAV è altamente resistente alle infezioni e quindi è adatto per trattare le ferite contaminate create da lesioni traumatiche importanti. È importante notare che l'HAV può essere prodotto su scala commerciale negli impianti di produzione esistenti di Humacyte, fornendo migliaia di vasi per il trattamento di pazienti feriti. Lo studio V005 è destinato a supportare la richiesta di BLA di Humacyte alla FDA per il trattamento dei traumi vascolari alle estremità, quando non è indicato un innesto sintetico e quando non è possibile utilizzare una vena autologa. Il completamento dell'arruolamento del V005 arriva dopo che Humacyte ha ricevuto dalla FDA la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa per l'HAV nei traumi vascolari nel maggio 2023. La designazione RMAT consente una stretta collaborazione tra Humacyte e la FDA e aumenta la possibilità di una revisione prioritaria di un BLA dopo il suo deposito. Al momento dell'arruolamento del target V005, un totale di 68 pazienti aveva ricevuto l'HAV nello studio V005, di cui 51 avevano un trauma vascolare dell'estremità e costituiscono l'analisi di efficacia primaria. Oltre allo studio V005, l'HAV viene utilizzato anche in Ucraina, nell'ambito di un programma di aiuti umanitari che ha trattato 19 pazienti con trauma vascolare durante la guerra in corso, dimostrando un alto tasso di risultati favorevoli nel trattamento di alcune delle lesioni vascolari più difficili e a rischio di infezione. I dati del programma umanitario ucraino saranno inclusi nel deposito del BLA presso la FDA. L'HAV ha accumulato più di 1.000 anni di esperienza in tutto il mondo in una serie di studi clinici in molteplici indicazioni, tra cui i traumi vascolari, gli accessi arteriovenosi per l'emodialisi e le malattie dell'arteria periferica.
L'HAV è un prodotto in fase di sperimentazione e non è stato approvato per la vendita dalla FDA o da altre agenzie di regolamentazione.