Orchard Therapeutics ha delineato gli aggiornamenti commerciali e normativi e le pietre miliari chiave del 2022 prima della sua partecipazione alla 40esima conferenza annuale virtuale di J.P. Morgan Healthcare. Queste attività e priorità supportano la visione dell'azienda di porre fine alla devastazione causata da malattie genetiche e altre malattie gravi attraverso il potenziale curativo della terapia genica HSC. Come parte dell'obiettivo di Orchards di costruire un business commerciale di successo e sostenibile nella terapia genica HSC, l'azienda è concentrata su tre pilastri fondamentali del lancio di Libmeldy: accesso al mercato, identificazione del paziente e consegna del trattamento. Accesso al mercato: Le valutazioni delle tecnologie sanitarie (HTA) stanno procedendo bene in tutta Europa. L'azienda è lieta che gli organismi di HTA abbiano riconosciuto sia la gravità della LDM che l'entità del potenziale beneficio terapeutico di Libmeldy per trattare questa condizione. Per esempio, in Germania, Libmeldy è uno dei soli cinque farmaci ad aver raggiunto il più alto punteggio di beneficio terapeutico possibile di beneficio maggiore per i pazienti pre-sintomatici con MLD. Orchard prevede di raggiungere accordi di rimborso con almeno due paesi nella prima metà del 2022. Identificazione dei pazienti: Gli sforzi di identificazione dei pazienti stanno procedendo bene, e due pazienti, uno in Francia e uno in Germania, sono in procinto di essere trattati commercialmente con Libmeldy in regime di accesso anticipato rimborsato. Sono anche in corso attività per guidare una diagnosi tempestiva di MLD, compresi cinque studi di screening neonatale o piloti che sono stati lanciati o sono previsti in Germania, Italia, Regno Unito, Spagna e Francia. Consegna del trattamento: Quattro centri con esperienza specializzata nel trapianto e conoscenza dell'area della malattia in Germania, Italia, Francia e Paesi Bassi sono pronti per il trattamento e l'attivazione di un quinto centro nel Regno Unito è in corso. Progressi normativi e prossime pietre miliari per OTL-200 e OTL-103 - OTL-200 per MLD (Stati Uniti) - Orchard ha completato la maggior parte delle attività necessarie in vista di un incontro pre-Biologics License Application (BLA) con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense per OTL-200. Nel dicembre 2021, ha avuto luogo un incontro CMC di tipo B con la FDA, il cui feedback conferma una tempistica di presentazione della BLA prevista tra la fine del 2022 e l'inizio del 2023. OTL-103 per WAS (UE e USA) - A seguito delle produttive interazioni normative con l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) e delle recenti riunioni con i relatori e i correlatori, Orchard si sta preparando per la presentazione di una domanda di autorizzazione alla commercializzazione (MAA) per OTL-103 in Europa a metà del 2022. Negli Stati Uniti, Orchard ha in programma di interagire con la FDA all'inizio del 2022 per discutere gli elementi di un potenziale pacchetto di deposito BLA, compreso il lavoro di sviluppo su un saggio di potenza funzionale e il set di dati clinici. Il frutteto sta utilizzando i benefici forniti sotto la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa di FDAs (RMAT) per sia OTL-103 che le interazioni normative di OTL-200s negli Stati Uniti. Priorità corporative supplementari 2022 - per condurre lo sviluppo delle terapie geniche per i disordini neurodegenerativi e per studiare il potenziale della terapia genica di HSC nelle indicazioni future dove ci è un razionale scientifico e clinico convincente, il frutteto ha delineato le pietre miliari chiave restanti previste per 2022: OTL-203 per MPS-IH: Ottenere l'autorizzazione normativa necessaria a metà del 2022 per consentire l'avvio dello studio registrativo globale OTL-203 nella MPS-IH entro la fine dell'anno. OTL-201 per MPS-IIIA: Presentare i dati clinici, compresi i primi risultati clinici della funzione cognitiva, dallo studio OTL-201 proof-of-concept (POC) nella prima metà del 2022. Programmi di ricerca: Far progredire il portafoglio preclinico dei companys, che include programmi focalizzati su disturbi neurodegenerativi (OTL-204 per GRN-FTD e OTL-205 per ALS), malattie immunologiche (OTL-104 per NOD2-CD e OTL-105 per HAE) e Tregs antigen-specifici generati da HSC. Libmeldy (MLD) Europa: Iniziate le attività di lancio, comprese le discussioni sull'accesso al mercato e la qualificazione dei centri di trattamento. Stabilite partnership per identificare i pazienti idonei per Libmeldy in Medio Oriente e Turchia. OTL-200 (MLD) Stati Uniti: Ricevuto chiarezza dalla FDA sul pacchetto clinico e CMC previsto per una BLA. Prodotto OTL-200 per l'uso nell'ambito degli IND (Investigational New Drugs) per uso compassionevole avviati dallo sperimentatore presso l'Università del Minnesota, il primo sito clinico a somministrare OTL-200 fuori dall'Europa. Orchard ha anche coordinato con successo la spedizione e il rilascio delle CSE dei pazienti tra il sito di trattamento statunitense e lo stabilimento di produzione di ACG Biologics in Italia. OTL-203 (MPS-IH): Presentati i dati POC di un anno, compresi i risultati clinici della funzione cognitiva, della funzione motoria e della crescita. Ottenuto una guida sulla progettazione di uno studio registrativo globale attraverso una riunione parallela di consulenza scientifica con FDA ed EMA. OTL-201 (MPS-IIIA): Completato l'arruolamento di cinque pazienti nel trial POC e presentati i dati iniziali dello studio. Ricerca e scoperta: Firmato una collaborazione strategica con Pharming Group N.V. per ricercare, sviluppare, produrre e commercializzare OTL-105, una terapia genica autologa ex vivo HSC per il trattamento dell'angioedema ereditario (HAE). Ha ospitato un evento virtuale di R&S per evidenziare gli aggiornamenti del programma OTL-104 per la malattia di Crohn NOD2 (NOD2-CD) e le nuove potenziali applicazioni nelle cellule T regolatrici antigene-specifiche generate da HSC (Tregs) e la vettorizzazione HSC di anticorpi monoclonali. Pubblicazioni: Sostenuto due pubblicazioni del New England Journal of Medicine (NEJM), compresi i risultati provvisori di proof-of-concept per il programma OTL-203 in MPS-IH. Posizione di cassa: Raccolti 150 milioni di dollari in un finanziamento strategico attraverso un investimento privato in capitale pubblico (PIPE).