Alzheon, Inc. ha annunciato di aver raggiunto l'obiettivo di arruolamento di 325 pazienti nel suo studio cardine APOLLOE4 di Fase 3, che valuta l'ALZ-801 orale nei pazienti con AD precoce, portatori di due copie dell'allele e4 del gene dell'apolipoproteina E (omozigoti APOE4/4). Questi pazienti rappresentano circa il 15% di tutti i pazienti affetti da AD, hanno un'insorgenza più precoce dell'AD e un rischio più elevato di progressione rapida della malattia, e presentano un elevato carico di oligomeri beta amiloidi solubili neurotossici. ALZ-801 (valiltramiprosato) è un agente sperimentale orale in fase di sviluppo 3 come trattamento potenzialmente modificante la malattia di Alzheimer, che blocca la formazione degli oligomeri beta amiloidi solubili neurotossici che causano il declino cognitivo nei pazienti di Alzheimer.

Negli studi sul meccanismo d'azione, ALZ-801 ha inibito completamente la formazione di oligomeri amiloidi alla dose clinica di Fase 3. ALZ-801 ha dimostrato un potenziale di robusta efficacia nella popolazione di Alzheimer a più alto rischio, quella degli omozigoti APOE4/4, e una sicurezza favorevole, con l'assenza di eventi di edema vasogenico cerebrale osservati negli studi con gli anticorpi che eliminano la placca. Alzheon è stata pioniera della medicina di precisione nell'AD, mirando agli oligomeri amiloidi neurotossici, e ha sviluppato una soluzione ben differenziata per il trattamento e la prevenzione dell'Alzheimer con un'ampia piattaforma di piccole molecole, che agiscono a monte sullo stesso percorso degli anticorpi anti-amiloide.

Questi agenti orali prevengono la formazione di oligomeri amiloidi solubili neurotossici senza interrompere i depositi di placche insolubili nel tessuto cerebrale e nei piccoli vasi, evitando così le complicazioni vascolari dell'edema cerebrale e delle microemorragie osservate con le infusioni di anticorpi che eliminano le placche. Il prodotto sperimentale principale di Alzheon, ALZ-801, è un farmaco orale di prima classe con un profilo di sicurezza favorevole che potrebbe non solo rallentare, ma anche arrestare la progressione dell'Alzheimer.