Alzheon, Inc. ha annunciato che l'azienda presenterà alle prossime conferenze del settore e degli investitori. ALZ-801/valiltramiprosato è una terapia orale modificante la malattia in fase di sviluppo 3 per il trattamento dell'Alzheimer precoce. Negli studi sul meccanismo d'azione, ALZ-801 ha bloccato completamente la formazione di oligomeri beta amiloidi solubili neurotossici alla dose clinica di Fase 3.

L'ALZ-801 orale ha dimostrato un potenziale di robusta efficacia clinica nella popolazione di Alzheimer a più alto rischio, ovvero i pazienti con due copie dell'allele apolipoproteina e4 (APOE4), e una sicurezza favorevole, senza aumento del rischio di edema cerebrale vasogenico. Questa popolazione è al centro dello studio pivotale di Fase 3 APOLLOE4, della durata di 78 settimane, che ora è completamente arruolato e i dati topline sono attesi per il terzo trimestre del 2024.

ALZ-801 (valiltramiprosato) è un agente orale in fase di sviluppo 3 come trattamento potenzialmente modificante la malattia di Alzheimer.1,3 Blocca la formazione di oligomeri beta amiloidi solubili neurotossici che causano il declino cognitivo nei pazienti con Alzheimer. Negli studi sul meccanismo d'azione, ALZ-801 ha dimostrato di inibire completamente la formazione di oligomeri beta amiloidi solubili neurotossici alla dose clinica di Fase 3. ALZ-801 agisce attraverso un nuovo meccanismo d'azione molecolare avvolgente per bloccare completamente la formazione di oligomeri amiloidi solubili neurotossici nel cervello umano7 associati all'insorgenza dei sintomi cognitivi e alla progressione dell'AD.

ALZ-801 ha ricevuto la designazione Fast Track dalla Food and Drug Administration statunitense nel 2017. I dati clinici di ALZ-801 e il database di sicurezza di Alzheon indicano un profilo di sicurezza favorevole. Il programma iniziale di Fase 3 per ALZ-801 si concentra sui pazienti con AD precoce con il genotipo APOE4/4, con una futura espansione al trattamento e alla prevenzione dell'AD nei pazienti portatori di una copia del gene APOE4 e nei non portatori.

Effetti biomarcatori di ALZ-801 nei portatori di APOE4 con malattia di Alzheimer precoce (NCT04693520): Questo studio in corso è progettato per valutare gli effetti della dose orale di 265 mg due volte al giorno di ALZ-801 sui biomarcatori della patologia dell'AD nei soggetti con AD precoce, che hanno il genotipo APOE4/4 o APOE3/4 e costituiscono il 65-70% dei pazienti con Alzheimer. La sperimentazione comprende anche la valutazione dell'efficacia clinica, della sicurezza, della tollerabilità e del profilo farmacocinetico di ALZ-801 per 104 settimane di trattamento. Un'estensione a lungo termine della sperimentazione in corso valuta ALZ-801 per altre 52 settimane di trattamento, per un totale di 156 settimane.

Studio di efficacia e sicurezza di ALZ-801 in soggetti con malattia di Alzheimer precoce APOE4/4 (NCT04770220): Questo studio in corso è progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza, gli effetti sui biomarcatori e sull'imaging di una dose orale di 265 mg due volte al giorno di ALZ-801 in soggetti con AD precoce con due copie dell'allele apolipoproteina e4 (omozigoti APOE4/4), che costituiscono circa il 15% dei pazienti con Alzheimer. Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco, che confronta il trattamento orale con ALZ-801 con il placebo per 78 settimane.