Alzheon, Inc. ha annunciato una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante dei biomarcatori plasmatici della neurodegenerazione, la conservazione del volume cerebrale e gli effetti cognitivi positivi nei pazienti con Alzheimer precoce portatori dell'allele apolipoproteina e4 (APOE4), dopo 24 mesi di trattamento con l'agente sperimentale ALZ-801 nello studio di Fase 2 sui biomarcatori. L'ALZ-801 orale (valiltramiprosato) è una terapia orale modificante la malattia in fase di sviluppo 3 per il trattamento dell'AD precoce. Negli studi sul meccanismo d'azione, ALZ-801 ha bloccato completamente la formazione di oligomeri beta amiloidi (Ab) solubili neurotossici alla dose clinica della Fase 3.

L'ALZ-801 orale ha dimostrato un potenziale di robusta efficacia clinica nella popolazione ad alto rischio e più fragile di Alzheimer ad esordio tardivo - i pazienti con due copie della mutazione dell'apolipoproteina e4 (omozigoti APOE4/4), e una sicurezza favorevole senza aumento del rischio di edema cerebrale vasogenico. Al basale, i soggetti dello studio erano per il 52% donne, con un'età media di 69 anni, MMSE 26 (range 22-30) e il 70% con un lieve deterioramento cognitivo (MCI). Nel novembre 2022, Alzheon ha riportato risultati positivi di un'analisi prespecificata dopo 52 settimane di trattamento con ALZ-801.

Un'estensione a lungo termine dello studio, attualmente in corso, valuta ALZ-801 per altre 52 settimane di trattamento, per un totale di 156 settimane.