Cantargia ha riferito nuovi dati che evidenziano il potenziale dell'anticorpo CAN10, attualmente in fase di sviluppo clinico I, come terapia nella sclerosi sistemica. Tutti i sistemi di segnalazione presi di mira da CAN10 (IL-1, IL-33 e IL-36) sono risultati altamente regolati nelle biopsie cutanee dei pazienti. Queste citochine inducono la fibrosi nei fibroblasti cutanei isolati dai pazienti e questa manifestazione della malattia è stata bloccata da CAN10.

Nei modelli murini, CAN10 ha invertito l'espressione aberrante di diversi geni coinvolti nella patogenesi della sclerosi sistemica nell'uomo. I dati saranno presentati al Congresso Mondiale sulla Sclerosi Sistemica che si terrà a Praga dal 14 al 16 marzo 2024. CAN10 è attualmente in fase di sviluppo clinico I con passaggio da volontari sani a pazienti previsto per il terzo trimestre del 2024.

Una delle indicazioni principali, la sclerosi sistemica, è una malattia autoimmune potenzialmente letale che provoca fibrosi nella pelle, nei polmoni e in altri organi interni. Le terapie attuali si concentrano sul trattamento sintomatico piuttosto che sui meccanismi della malattia sottostante. Si stima che negli Stati Uniti, circa 100.000 pazienti soffrano di questa malattia. CAN10 ha lo status di farmaco orfano negli Stati Uniti per il trattamento della sclerosi sistemica.

I nuovi risultati dimostrano che sia il bersaglio di CAN10, IL1RAP, sia le molecole di segnalazione IL-1, IL-33 e IL-36, dipendenti da IL1RAP, sono regolati nella pelle dei pazienti con sclerosi sistemica. Questa malattia si sviluppa quando i fibroblasti promuovono la formazione di un accumulo eccessivo di tessuto connettivo nella pelle e negli organi interni, la cosiddetta fibrosi. I risultati mostrano che IL-1, IL-33 e IL-36 producono collagene sui fibroblasti della pelle dei pazienti con sclerosi sistemica, portando alla fibrosi.

Questi meccanismi associati alla malattia possono essere ridotti da CAN10. Questi nuovi dati rafforzano gli effetti benefici precedentemente riportati del blocco dell'IL1RAP in tre modelli murini di sclerosi sistemica, dove il trattamento con un surrogato murino di CAN10 ha ridotto la fibrosi cutanea e polmonare. Un'ulteriore analisi dell'espressione genica della pelle di topo con sclerosi sistemica ha mostrato una diminuzione dell'espressione di diversi fattori profibrotici chiave legati alla malattia nella pelle grazie a CAN10.

In sintesi, i dati dimostrano che CAN10 mira ai processi centrali importanti per la sclerosi sistemica e che CAN10 offre l'opportunità di trattare i pazienti con sclerosi sistemica poco serviti. Questi dati sono stati generati in collaborazione con un gruppo di ricerca diretto dal Prof. Dr. Jorg Distler presso l'Università Heinrich-Heine, Düsseldorf, Germania e saranno presentati come poster all'8° Congresso Mondiale della Sclerosi Sistemica, che si terrà dal 14 al 16 marzo 2024 a Praga, Repubblica Ceca.