Il piano sanitario statunitense Medicare giovedì ha offerto dettagli sui piani di raccolta dei dati dei pazienti come condizione per il rimborso del nuovo farmaco per l'Alzheimer Leqembi di Eisai Co Ltd e Biogen Inc, se dovesse ottenere l'approvazione tradizionale negli Stati Uniti, come previsto entro il 6 luglio.

Secondo il piano, Medicare, il piano sanitario governativo per gli americani di 65 anni e più, richiederebbe ai medici di partecipare a uno sforzo di raccolta dati, noto come registro dei pazienti, che sarebbe gestito dai Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS).

Il registro nazionale, accessibile sul sito web del CMS, sarebbe gratuito, secondo una scheda informativa pubblicata giovedì.

Se otterrà l'approvazione tradizionale della FDA, Leqembi sarà il primo farmaco modificante la malattia a raggiungere la pietra miliare normativa. I trattamenti attuali trattano solo i sintomi, ma non cambiano il decorso della malattia, che colpisce 6 milioni di americani, secondo l'Associazione Alzheimer.

Per ricevere il rimborso, i medici dovranno fornire informazioni demografiche sul fornitore e sul paziente, la diagnosi del paziente e l'eventuale assunzione di farmaci per il trattamento o la prevenzione di coaguli di sangue, che potrebbero aumentare il rischio di emorragie cerebrali associate al trattamento.

L'agenzia vuole anche raccogliere dati sugli effetti collaterali, come gonfiore o emorragie cerebrali, nonché informazioni sui test cognitivi utilizzati per valutare il paziente e su eventuali trattamenti precedenti.

Il CMS richiederà inoltre ai medici di presentare i risultati di scansioni cerebrali, esami del liquido spinale o altre misure utilizzate per valutare i livelli di amiloide, una proteina dell'Alzheimer che è il bersaglio di Leqembi e di altri farmaci anti-amiloide.

All'inizio di questo mese, Leqembi di Eisai ha ricevuto l'appoggio unanime di un gruppo di esperti esterni alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti, che ha affermato che la sperimentazione in fase avanzata dell'azienda ha verificato i benefici del farmaco per i pazienti con malattia in fase iniziale.

Quello studio, pubblicato a novembre, ha dimostrato che il farmaco ha rallentato il declino cognitivo del 27% nei pazienti con Alzheimer precoce, ma è stato anche associato ad alcuni effetti collaterali gravi, tra cui gonfiore cerebrale e sanguinamento o microemorragie.

Leqembi ha ricevuto un'approvazione accelerata a gennaio, basata sulla prova che il farmaco rimuove l'amiloide dal cervello. Su questa base, il CMS ha dichiarato che avrebbe pagato Leqembi solo se i pazienti fossero stati arruolati in una sperimentazione clinica.

I requisiti di dati del CMS si applicano a tutti i trattamenti per l'Alzheimer che riducono la beta amiloide dal cervello, compreso il donanemab di Eli Lilly and Co, che ha recentemente riportato risultati positivi dalla sua sperimentazione in fase avanzata.

I sostenitori dei pazienti hanno espresso il timore che il requisito del registro limiti l'accesso al farmaco, che viene somministrato per via endovenosa e ha un prezzo di listino negli Stati Uniti di 26.500 dollari all'anno.

Nella sua scheda informativa, il CMS ha dichiarato che l'agenzia sta "bilanciando attentamente la necessità di raccogliere informazioni, mantenendo il registro il più semplice possibile da usare".

Per ricevere la copertura Medicare, i pazienti dovranno avere una diagnosi di decadimento cognitivo lieve o di demenza precoce causata dall'Alzheimer e avere un medico qualificato che partecipi a un registro.

Il CMS ha detto che sta collaborando con diverse organizzazioni che stanno creando i propri registri e, una volta che ne saranno disponibili altri, i medici potranno scegliere quello a cui partecipare. (Servizio di Julie Steenhuysen; Redazione di Daniel Wallis)