ReviR Therapeutics e Asieris Pharmaceuticals hanno annunciato il raggiungimento di una pietra miliare nella loro collaborazione in corso. Lo sforzo congiunto di sviluppare trattamenti per i tumori utilizzando un nuovo bersaglio ha portato all'identificazione di una nuova serie principale di piccole molecole che modulano l'espressione di un gene driver oncogeno. Le molecole sono state scoperte utilizzando la piattaforma proprietaria VoyageR AI di ReviR, che ha il potenziale di rivoluzionare la scoperta terapeutica in molteplici indicazioni, compresi i tumori genitourinari.

La collaborazione ha completato con successo la prima pietra miliare del coinvolgimento del bersaglio e ha dimostrato che una serie di molecole della libreria di composti proprietari di ReviR è in grado di guidare l'inclusione di un esone criptico nell'mRNA di un nuovo gene bersaglio, con conseguente riduzione della proteina della malattia. Questa scoperta fa avanzare lo sviluppo di una nuova terapia per i tumori genitourinari di un passo verso lo sviluppo clinico. La piattaforma VoyageR AI di ReviR offre vantaggi significativi per la caratterizzazione dei modulatori di splicing di piccole molecole, compresa l'identificazione del bersaglio e la valutazione della potenza e della specificità tra i geni.

Questa piattaforma è molto promettente per lo sviluppo di nuovi trattamenti per un ampio spettro di malattie genetiche, tra cui la Malattia di Huntington, che è un obiettivo chiave per lo sviluppo della pipeline di ReviR. Entrambe le aziende stanno valutando l'opzione di scoprire e sviluppare ulteriormente nuovi modulatori di splicing a piccole molecole verso nuovi bersagli ed esplorando il potenziale di espansione di VoyageR a varie applicazioni terapeutiche. Questa collaborazione esemplifica il potere degli sforzi congiunti nel guidare l'innovazione nel campo dei modulatori di splicing e nell'aprire la strada a un futuro con trattamenti più efficaci per le malattie genetiche e le terapie oncologiche mirate.