Il consiglio di amministrazione di Kintor Pharmaceutical Limited ha annunciato che la sperimentazione clinica di fase I di GT1708F (inibitore di Hedgehog/SMO), sviluppato internamente, per il trattamento di neoplasie ematologiche in Cina (la "sperimentazione clinica di fase I") è stata completata con successo. I risultati hanno mostrato che GT1708F ha dimostrato un buon profilo di sicurezza e tollerabilità, e tutti i pazienti non hanno sperimentato alcuna tossicità limitante la dose (la "DLT") o eventi avversi gravi correlati al farmaco (i "SAE"). L'efficacia preliminare è stata osservata a partire dal livello di dose di 180 mg nella fase di escalation della dose per i pazienti con leucemia mieloide acuta (la "AML") che hanno fallito le terapie multi-linea, e i blasti mieloidi sono diminuiti fino al 62% rispetto al basale nei pazienti con AML.

La sperimentazione clinica di Fase I è uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia preliminare di GT1708F per il trattamento dei pazienti con neoplasie ematologiche, e lo scopo principale è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità di diverse dosi di GT1708F nei pazienti con neoplasie ematologiche. Il Professor Jianxiang Wang e il Professor Junyuan Qi dell'Istituto di Ematologia dell'Accademia Cinese delle Scienze Mediche sono i principali investigatori principali (leading PI) di questo studio. Un totale di 18 pazienti sono stati arruolati nello studio, tra cui 15 pazienti con AML e 3 pazienti con sindrome mielodisplastica ("MDS").

Le dosi e l'arruolamento erano 20 mg una volta al giorno ("QD") (1 caso), 40 mg QD (1 caso), 80 mg QD (4 casi), 120 mg QD (3 casi), 180 mg QD (3 casi), 240 mg QD (3 casi) e 320 mg QD (3 casi), rispettivamente. I risultati hanno mostrato che tutti i pazienti non hanno sperimentato alcuna DLT o SAE correlata al farmaco. La sicurezza complessiva di ciascun gruppo di dosi di GT1708F è stata buona, la maggior parte degli eventi avversi correlati al trattamento ("TEAE") sono stati lievi e non si è verificato alcun TEAE con conseguente decesso.

GT1708F è un inibitore della proteina SMO con un'elevata attività e specificità, che si colloca nella posizione di leader tra i farmaci con lo stesso target in termini di attività inibitoria. Gli studi in vitro hanno dimostrato che la sua combinazione con il farmaco AML inibitore di BCL-2 ha un effetto sinergico e può aumentare in modo significativo l'apoptosi delle cellule ematologiche maligne indotta da quest'ultimo. Oltre a colpire il cancro del sangue e i tumori solidi, le ultime ricerche e i risultati clinici mostrano che la via di segnalazione Hedgehog svolge un ruolo vitale nelle malattie della fibrosi polmonare idiopatica ("IPF").

Attualmente, esiste un'enorme necessità clinica insoddisfatta nel campo dell'IPF e non esiste una terapia efficace che possa essere utilizzata per terminare il processo fibrotico o curare la malattia. Attualmente, l'Azienda si sta preparando attivamente per le domande di sperimentazione clinica pertinenti alle indicazioni IPF e tumorali.