Kintor Pharmaceutical Limited ha annunciato che il suo inibitore di Hedgehog/SMO GT1708F ha ottenuto l'approvazione condizionale per condurre la sperimentazione clinica di Fase II in Cina da parte della National Medical Products Administration (NMPA) per il trattamento della broncopneumopatia idiopatica (IPF). L'IPF è una polmonite interstiziale fibrosa cronica e progressiva e una delle polmoniti interstiziali più fatali. L'incidenza dell'IPF è elevata, ma a causa dell'esordio e della progressione relativamente poco evidenti, la maggior parte dei pazienti viene diagnosticata negli stadi moderati e avanzati, e il tempo di sopravvivenza mediano dei pazienti dal momento della diagnosi è di soli 3~5 anni.

Attualmente non esistono terapie efficaci che possano essere utilizzate per arrestare il processo di fibrosi dell'IPF o per curare la malattia, e negli ultimi dieci anni non sono stati approvati nuovi farmaci per il trattamento dell'IPF. Esiste un'enorme necessità clinica insoddisfatta. Attualmente, non ci sono inibitori di Hedgehog/SMO per l'indicazione IPF in fase clinica in Cina, e il farmaco più avanzato all'estero per lo stesso obiettivo è ENV-101 (Taladegib), che sta conducendo uno studio clinico di Fase II per l'indicazione IPF.

ENV-101 è stato concesso in licenza da Roche a Endeavor BioMedicines, che ha ricevuto diversi cicli di finanziamento per lo sviluppo e il progresso del farmaco, dimostrando il potenziale e il riconoscimento del mercato degli inibitori di Hedgehog/SMO per il trattamento dell'IPF. Le ultime ricerche e i risultati clinici dimostrano che la via di segnalazione Hedgehog svolge un ruolo importante nella patogenesi dell'IPF. GT1708F è un inibitore altamente attivo e specifico della proteina SMO, che inibisce l'attività della proteina SMO per influenzare l'attività della via Hedgehog e l'espressione delle proteine correlate a valle, trattando così l'IPF.

In precedenza, GT1708F ha completato la sperimentazione clinica di Fase I in Cina per le neoplasie ematologiche. I risultati hanno mostrato che il GT1708F ha dimostrato una buona sicurezza e tollerabilità, senza tossicità limitante la dose (DLT) ed eventi avversi gravi (SAE) correlati al farmaco nei pazienti.