Legend Biotech Corporation ha annunciato che il Comitato Consultivo sui Farmaci Oncologici (ODAC) della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha raccomandato CARVYKTI®? (ciltacabtagene autoleucel, cilta-cel) per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario che hanno ricevuto almeno una precedente linea di terapia comprendente un inibitore del proteasoma (PI) e un agente immunomodulatore (IMiD) e sono refrattari alla lenalidomide. La raccomandazione positiva fa seguito alla valutazione da parte del comitato dei dati di efficacia e sicurezza dello studio di Fase 3 CARTITUDE-4.

Il comitato ha votato all'unanimità a favore di CARVYKTI (11 a 0) ritenendo favorevole la valutazione del rapporto rischio-beneficio di cilta-cel per l'indicazione proposta. Una richiesta di licenza biologica supplementare (sBLA), supportata dallo studio CARTITUDE- 4, è attualmente in fase di revisione da parte dell'FDA, con una data target per il Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 5 aprile 2024. Il comitato ha esaminato i risultati dello studio CARTITUDE-4 (NCT04181827), il primo studio randomizzato di Fase 3 che valuta l'efficacia e la sicurezza di CARVYKTI rispetto a pomalidomide, bortezomib e desametasone (PVd) o daratumumab, pomalidomide e desametasone ("DPd") nel trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario alla lenalidomide, che hanno ricevuto da una a tre linee di terapia precedenti.

I risultati dello studio di Fase 3 CARTitUDE-4 sono stati presentati per la prima volta al Meeting annuale della Società Americana di Oncologia Clinica (ASCO) del 2023. Questi risultati dello studio hanno anche supportato il recente parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per CARVYKTI nei pazienti adulti con mielomide multipla recidivata o refrattaria, che hanno ricevuto almeno una linea di terapia precedente, tra cui un inibitore del proteoma (PI) e un agente immunomodulatore (imiD), hanno dimostrato una progressione della malattia con l'ultima terapia e sono refrattari alla lenalidomide. L'ODAC viene riunito su richiesta dell'FDA per esaminare e valutare i dati di sicurezza ed efficacia dei prodotti farmaceutici per uso umano da utilizzare nel trattamento delle malattie oncologiche.

Il comitato fornisce raccomandazioni non vincolanti basate sulla sua valutazione; le decisioni finali sull'approvazione del farmaco sono prese dall'FDA. INDICAZIONI E UTILIZZO DI CARVYKTI®? CARVYKTI®? (ciltacab tagene autoleucel) è un'immunoterapia con cellule T autologhe geneticamente modificate, diretta verso l'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), indicata per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, dopo quattro o più linee di terapia precedenti, tra cui un inibitore del proteasoma, un agente immunomodulatore e un anticorpo monoclonale anti-CD38.

CARVYKTI®? è disponibile solo attraverso un programma ristretto nell'ambito di una Strategia di Valutazione e Mitigazione dei Rischi (REMS) chiamata Programma CARVYKTI? REMS Program.