MaaT Pharma ha annunciato che la DSMB ha raccomandato all'unanimità che lo studio clinico pivotale di Fase 3, in aperto, a braccio singolo, che valuta MaaT013 nella malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGvHD), denominato ARES, prosegua senza modifiche. Il tasso di risposta globale (ORR) è stato superiore alle ipotesi di protocollo predefinite. Pertanto, la DSMB ha concluso che il rapporto beneficio/rischio con "alta efficacia e bassa tossicità?

era favorevole in questa popolazione di pazienti. Il DSMB è responsabile della valutazione del rapporto beneficio/rischio, con un'attenzione particolare alla sicurezza, che viene continuamente rivista nel corso dello studio. Come da protocollo, la DSMB si è riunita per rivedere un'analisi specifica dei dati di sicurezza ed efficacia al Giorno 28, dopo l'inclusione di 30 pazienti.

L'arruolamento dei pazienti nello studio ARES è proseguito mentre la DSMB rivedeva i dati. Le conclusioni della revisione della DSMB sono le seguenti: Convalida della sicurezza: Ad oggi non sono stati identificati problemi di sicurezza, sulla base dei dati di 30 pazienti esaminati. MaaT013 è stato ben tollerato e il profilo degli eventi avversi è stato coerente con il profilo di sicurezza precedentemente osservato di MaaT013 (oltre 170 pazienti trattati finora nello studio di Fase 2 e nel Programma di Accesso Anticipato in corso) e con i pazienti con aGvHD, in generale.

Inoltre, le infezioni sono state monitorate in modo specifico e la DSMB ha concluso che non è stato osservato un aumento del rischio infettivo e nessun evento fatale è stato attribuito a MaaT013. Valutazione dell'efficacia: Il profilo di efficacia di MaaT013 è stato considerato dal gruppo di esperti indipendenti superiore a quanto previsto nelle ipotesi del protocollo, segnalando potenziali benefici per i pazienti con aGvHD refrattaria al trattamento. I risultati di questo studio clinico prospettico pivotale confermano e rafforzano i risultati precedenti in una popolazione di pazienti comparabile nel Programma di Accesso Anticipato di MaaT013.

Rapporto beneficio/rischio positivo: La valutazione completa della DSMB ha concluso che il rapporto beneficio/rischio nello studio di Fase 3 era favorevole con "alta efficacia e bassa tossicità". Le prossime tappe per lo studio ARES di Fase 3 comprendono: Metà del 2024, valutazione dell'endpoint primario: Tasso di risposta globale gastrointestinale (GI-ORR) al giorno 28 Metà 2025, valutazione dell'endpoint secondario: Sopravvivenza complessiva a un anno Per ricordare, ARES è uno studio pivotale di Fase 3 multicentrico, internazionale, in aperto, a braccio singolo, che valuta la sicurezza e l'efficacia di MaaT013 in 75 pazienti con GI-aGvHD di Grado II-IV, refrattari agli steroidi e resistenti o intolleranti a ruxolitinib.