MaaT Pharma SA ha presentato i dati del programma di uso compassionevole continuo (EAP) in Francia per MaaT013 al Meeting Annuale della Società di Ematologia (ASH) di New Orleans, negli Stati Uniti. Risultati clinici chiave con MaaT013 in uso compassionevole in Francia (Early Access Program o aEAP'): Nell'EAP, 81 pazienti con aGvHD gastrointestinale di grado II-IV, steroido-dipendente o steroido-resistente, sono stati trattati con MaaT013 da luglio 2018 a maggio 2022. 45 su 81 (56%) hanno mostrato una risposta GI obiettiva al giorno 28, di cui 30 pazienti (37%) hanno avuto una risposta completa, 11 pazienti (14%) hanno avuto una risposta parziale molto buona e 4 pazienti (5%) hanno avuto una risposta parziale. La sopravvivenza globale (OS) nei pazienti che hanno risposto a MaaT013 al follow-up di 12 mesi è stata del 59%, rispetto al 14% dei non rispondenti (l'OS in tutti i pazienti inclusi era del 39% a 12 mesi).

Considerando la risposta alla GvHD in tutti gli organi (GI, pelle, fegato), 38 pazienti su 78 (49%) hanno mostrato un tasso di risposta obiettiva (ORR) al giorno 28, di cui 24 pazienti (31%) hanno avuto una risposta completa, 11 pazienti (14%) hanno avuto una risposta parziale molto buona e 3 pazienti (4%) hanno avuto una risposta parziale. al momento del trattamento, tutti i pazienti presentavano un'aGvHD di Grado II (11%), Grado III (51%) o Grado IV (38%) (classificazione MAGIC). I pazienti hanno ricevuto MaaT013 dopo 1-6 (mediana: 2; 66/81 hanno ricevuto ruxolitinib) linee di trattamento.

68 pazienti su 81 (84%) erano resistenti agli steroidi, di cui 33 su 68 (49%) hanno mostrato una risposta GI obiettiva al giorno 28; tra questi pazienti, 21 pazienti (31%) hanno avuto una risposta completa, 9 pazienti (13%) hanno avuto una risposta parziale molto buona e 3 pazienti (4%) hanno avuto una risposta parziale. 66 pazienti su 81 (81%) erano refrattari a ruxolitinib (qualsiasi linea di trattamento), di cui 37 su 66 (56%) hanno mostrato una risposta GI obiettiva al giorno 28; di questi 25 pazienti (38%) hanno avuto una risposta completa, 9 pazienti (14%) hanno avuto una risposta parziale molto buona e 3 pazienti (5%) hanno mostrato una risposta parziale. 31 pazienti su 66 erano refrattari a ruxolitinib in seconda linea e MaaT013 è stato somministrato come trattamento di terza linea; 20 pazienti su 31 (65%) hanno mostrato una risposta GI obiettiva al giorno 28; tra questi pazienti, 19 pazienti (61%) hanno avuto una risposta completa e 1 paziente (3%) ha avuto una risposta parziale molto buona.

13 pazienti su 81 (16%) erano steroido-dipendenti, di cui 12 su 13 (92%) hanno mostrato una risposta gastrointestinale obiettiva al giorno 28; tra questi pazienti, 9 pazienti (69%) hanno avuto una risposta completa, 2 pazienti (15%) hanno avuto una risposta parziale molto buona e 1 paziente (8%) ha avuto una risposta parziale. MaaT013 è un ecosistema completo, off-the-shelf, standardizzato, a donazione multipla, per clistere Microbiome Ecosystem TherapyTM per uso acuto e ospedaliero. È caratterizzata da un'elevata diversità e ricchezza di specie microbiche e dalla presenza di ButycoreTM (gruppo di specie batteriche note per produrre metaboliti antinfiammatori).

MaaT013 mira a ripristinare la relazione simbiotica tra il microbioma intestinale funzionale del paziente e il suo sistema immunitario, per correggere la reattività e la tolleranza delle funzioni immunitarie e quindi ridurre l'aGvHD resistente agli steroidi e a predominanza gastrointestinale. A MaaT013 è stata concessa la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA).