Sutro Biopharma, Inc. ha annunciato che i suoi collaboratori di ricerca del Fred Hutchinson Cancer Research Center hanno presentato i dati del Compassionate Use Program sull'attività antileucemica di STRO-002, un nuovo ADC mirato al recettore del folato-a (FR-a), in pazienti pediatrici con leucemia mieloide acuta (AML) CBFA2T3-GLIS2 (CBF/GLIS) recidivata/refrattaria, comunemente nota come AML a fenotipo RAM, in una presentazione orale al 64° Meeting ed Esposizione Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH 2022) a New Orleans, LA. STRO-002 è stato somministrato a 17 pazienti pediatrici con AML di sottotipo CBF/GLIS in base a un uso compassionevole. I risultati clinici di questi pazienti sono stati raccolti da Sutro e presentati oralmente da Soheil Meshinchi, M.D., Ph.D., Professore, Divisione di Ricerca Clinica, presso il Centro di Ricerca sul Cancro Fred Hutchinson; Professore, Divisione di Ematologia-Oncologia Pediatrica, presso la Scuola di Medicina dell'Università di Washington; e Sperimentatore Principale del programma, intitolato, oAttività anti-leucemica di STRO-002, un nuovo ADC mirato al recettore del folato-a (FR-a), nella LAM recidivata/refrattaria CBFA2T3-GLIS2.o La LAM del sottotipo CBF/GLIS è una malattia rara, grave e pericolosa per la vita, che colpisce i pazienti pediatrici con un'età media di 1,5 anni1 e la prevalenza di CBF/GLIS nell'infanzia è approssimativamente dall'1 al 3% dei casi di LAM pediatrica1. Questi bambini ad alto rischio con AML hanno una prognosi estremamente sfavorevole, con una sopravvivenza complessiva a 5 anni di circa il 20%2. I pazienti sono altamente refrattari alle terapie standard e attualmente non esistono terapie approvate specificamente rivolte al sottotipo di LMA CBF/GLIS.
Studi recenti hanno dimostrato che FOLR1, che codifica per FolRa, è silente nell'emopoiesi normale, ma è indotto in modo unico dalla fusione CBF/GLIS3. I dati preclinici presentati l'anno scorso all'ASH 2021 hanno dimostrato che i pazienti con AML CBF/GLIS possono beneficiare di STRO-002. STRO-002 è un coniugato anticorpo-farmaco (ADC) ottimizzato con target FolRa, con un rapporto farmaco-anticorpo (DAR) di 4, coniugato in modo preciso utilizzando aminoacidi non naturali con leganti stabili che possono essere eliminati dalle proteasi e testate derivate dall'emasterlina. STRO-002 ha potenzialmente un doppio meccanismo d'azione contro il tumore, attraverso l'uccisione citotossica e l'induzione della morte cellulare immunogenica. STRO-002 è stato progettato con la piattaforma proprietaria di sintesi proteica cell-free e coniugazione sito-specifica di Sutro, che consente una progettazione precisa, una rapida ottimizzazione empirica e la produzione di ADC omogenei sito-specifici.