CARsgen Therapeutics Holdings Limited ha annunciato che i primi risultati dello studio first-in-human in corso su CT071 sono stati presentati al 29° Congresso annuale dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA). Al 28 febbraio 2024, sono stati somministrati 10 pazienti con CT071? 7 pazienti a 1,0×105 cellule/kg e 3 pazienti a 3,0×105 cellule/kg. Tra questi, l'80% aveva una citogenetica ad alto rischio, il 30% aveva uno o più plasmocitomi extramidollari (EMD) e il 40% era in stadio R-ISS III.

Si trattava di una popolazione pesantemente pretrattata, con una mediana di 5 linee di terapia precedenti, tra cui il 90% refrattario alla doppia classe, il 70% refrattario alla tripla classe, il 40% refrattario ai pentafarmaci, il 50% aveva ricevuto un trapianto di cellule staminali autologhe e il 20% era stato precedentemente trattato con cellule CAR T a doppio bersaglio BCMA/CD19. Nessuno dei pazienti dello studio ha richiesto una terapia ponte, grazie alla rapidità della produzione. Il follow-up mediano al momento dell'interruzione dei dati era di 4,07 mesi (range: 2,8-7,4).

Non si sono verificati eventi di sindrome da rilascio di citochine (CRS) di grado 3 o superiore. Non è stata osservata alcuna sindrome di neurotossicità associata alle cellule effettrici immunitarie (ICANS). Non si sono verificati eventi avversi di particolare interesse o tossicità limitanti la dose (DLT).

Quattro pazienti hanno sperimentato SAE correlati al trattamento, tra cui polmonite (n=1), diminuzione dell'appetito (n=1) e trombocitopenia (n=2), e tutti sono guariti. Il tasso di risposta globale è stato del 90%, compresi 5 pazienti (50%) con risposta completa rigorosa (sCR), 2 pazienti (20%) con risposta parziale molto buona (VGPR) e 2 pazienti (20%) con risposta parziale (PR). Tutti i 9 pazienti con valutazione MRD alla Settimana 4 hanno raggiunto la negatività MRD (soglia 10-6)), compresi tutti i 5 pazienti con sCR/CR.

L'analisi farmacocinetica ha dimostrato una robusta espansione e persistenza cellulare, con un Tmax mediano di 14 giorni (intervallo: 12-28) e un Cmax mediano di 32280,5 copie/µg gDNA (intervallo: 8372-106060).