CARsgen Therapeutics Holdings Limited ha annunciato la pubblicazione di due casi di sopravvivenza libera da malattia a lungo termine nel trattamento del carcinoma epatocellulare avanzato (HCC) con l'innovativa terapia cellulare CAR-GPC3 di CARsgen. Questi risultati sono stati recentemente pubblicati su Cancer Communications come storia di copertina, intitolata "Combined local therapy and CAR-GPC3 T -cell therapy in advanced hepatocellular carcinomas: a proof-of-concept treatment strategy". Il carcinoma epatocellulare è uno dei tumori maligni più comuni, con circa 780.000 casi di incidenza annuale a livello globale.

C'è un'urgente necessità di nuove tecniche e strategie terapeutiche per migliorare la prognosi di questi pazienti. La recidiva e le metastasi sono i fattori principali che incidono sulla vita dei pazienti con HCC. Per i pazienti affetti da HCC con trombo tumorale concomitante della vena cava inferiore, le opzioni terapeutiche sono limitate e la prognosi complessiva è scarsa.

Anche con la resezione chirurgica, la sopravvivenza globale mediana è di soli 17,8 mesi dopo l'intervento. Recentemente, i due pazienti sono tornati all'Ospedale Renji per un esame di follow-up, che ha confermato l'assenza di recidiva del tumore. I ricercatori dell'Ospedale Renji hanno tenuto un breve evento di celebrazione insieme a questi due pazienti.

Il paziente 1, dopo la conferma della diagnosi di cancro al fegato, è stato sottoposto a due cicli di terapia interventistica e a una sessione di ablazione a microonde. Tuttavia, la sua malattia è progredita rapidamente e ha sviluppato un tumore della vena cava inferiore. In seguito a trattamenti localizzati (ablazione a microonde e gamma knife) mirati ai tumori ricorrenti intraepatici e al trombo tumorale della vena cava inferiore, il paziente è stato arruolato nello studio clinico CAR-GPC3T-cellule.

Sei mesi dopo, i biomarcatori tumorali AFP sono tornati alla normalità e la diagnostica per immagini non mostrava tumori attivi evidenti. Ad oggi, il paziente è rimasto libero da tumori per oltre 8 anni (da luglio 2015 ad agosto 2023). Il paziente 2, dopo la resezione del tumore al fegato, ha avuto una recidiva intraepatica del tumore.

Nonostante le molteplici sessioni intensive di TACE e ablazione a microonde, non è stato possibile controllare efficacemente il tumore. Sono apparse recidive multiple (più di 6 lesioni) all'interno del fegato e il paziente ha sviluppato metastasi linfonodali retroperitoneali e trombi di tumori della vena cava inferiore.