Il consiglio di amministrazione di CARsgen Therapeutics Holdings Limited ha annunciato che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha concesso l'autorizzazione come nuovo farmaco sperimentale per CT071, un candidato alla terapia autologa con cellule CAR T che ha come bersaglio il recettore accoppiato alla proteina G di classe C membro 5 D (GPRC5D), per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo (MM) recidivato/refrattario o con leucemia plasmacellulare primaria (PCL) recidivata/refrattaria. Il GPRC5D sta emergendo come un bersaglio importante nel panorama del MM, una neoplasia ematologica comune ma incurabile, caratterizzata dalla proliferazione incontrollata delle plasmacellule. La notevole sovraespressione di GPRC5D sulla superficie delle plasmacellule maligne, unita alla sua limitata presenza nei tessuti normali, rende GPRC5D un candidato ideale per il trattamento del MM e della PCL.

CT071 incorpora un frammento variabile a catena singola completamente umano (scFV) sviluppato da CARsgen, specificamente progettato per colpire GPRC5D. CT071 è prodotto con la piattaforma proprietaria CARcelerateTM di CARsgen, che riduce il tempo di produzione a meno di 2 giorni e quindi produce cellule CAR T più giovani, più sane e probabilmente più potenti rispetto alla produzione convenzionale. La maggiore efficienza di produzione aumenta anche la capacità di approvvigionamento, riduce i costi di produzione e accelera la disponibilità del prodotto per i pazienti.

In Cina è già in corso uno studio investigativo (IIT) per valutare la sicurezza e l'efficacia di CT071 nel trattamento del MM recidivato/refrattario o della PCL.