Il consiglio di amministrazione di CARsgen Therapeutics Holdings Limited ha annunciato che la National Medical Products Administration of China ha approvato la New Drug Application per zevorcabtagene autoleucel per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario che sono progrediti dopo almeno 3 linee di terapia precedenti (compresi un inibitore del proteasoma e un agente immunomodulatore). Zevorcabtagene autoleucel è un prodotto di cellule CAR T autologhe mirate al BCMA, generato trasducendo le cellule T con un lentivirus che codifica un CAR comprendente un frammento variabile a catena singola ("scFv") completamente umano specifico per il BCMA, il dominio cerniera CD8 umano, il dominio transmembrana CD8, il dominio co-stimolatorio 4-1 BB e il dominio di attivazione CD3. Il nuovo scFv proprietario completamente umano ha un'elevata affinità di legame e stabilità.

L'approvazione di zevorcabtagene autoleucel si basa su uno studio clinico di Fase II in aperto, a braccio singolo, multicentrico (LUMMICAR STUDY 1, NCT03975907) condotto in Cina. I risultati dello studio sono stati resi noti in occasione del Meeting Annuale 2022 della Società Americana di Ematologia e zevorcabtagene autoleucel ha dimostrato un'efficacia incoraggiante e un profilo di sicurezza favorevole. Il mieloma multiplo è una malattia maligna incurabile delle plasmacellule che rappresenta circa il 10% di tutti i tumori ematologici.

Con l'invecchiamento della popolazione cinese e l'aumento dell'aspettativa di vita, si prevede un aumento del numero di pazienti affetti da mieloma multiplo. Frost & Sullivan prevede che la prevalenza del mieloma multiplo in Cina nel 2023 sarà di circa 153.000 all'anno e il numero di nuovi casi sarà di 23.200 all'anno. Si stima che la prevalenza del mieloma multiplo in Cina dovrebbe crescere fino a 266.300 entro il 2030.

Zevorcabtagene autoleucel è un prodotto a base di cellule T BCMA CAR completamente umane e autologhe per il trattamento del MM R/R. Come comunicato dall'ANMP il 1° marzo 2024, zevorcabtagene autoleucel è stato approvato il 23 febbraio 2024 per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, che sono progrediti dopo almeno 3 linee di terapia precedenti (compresi un inibitore del proteasoma e un agente immunomodulatore). CARsgen sta conducendo uno studio clinico separato di Fase 1b/2 LUMMICAR STUDY 2 in Nord America per valutare la sicurezza e l'efficacia di zevorcabtagene autoleucel nel MM R/R.

Zevorcabtagene autoleucel ha ricevuto le designazioni di Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) e di Orphan Drug dalla FDA statunitense nel 2019, nonché le designazioni di Priority Medicines (PRIME) e di Orphan Medicinal Product dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) rispettivamente nel 2019 e nel 2020. Zevorcabtagene autoleucel ha anche ricevuto la designazione di Breakthrough Therapy dall'NMPA nel 2020.