CStone Pharmaceuticals ha annunciato che la National Medical Products Administration (NMPA) della Cina ha approvato la domanda supplementare di nuovi farmaci (sNDA) di GAVRETO (pralsetinib), un inibitore selettivo della riorganizzazione durante la trasfezione (RET), per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) localmente avanzato o metastatico positivo alla fusione RET. GAVRETO è stato scoperto dal partner di CStone, Blueprint Medicines. CStone ha un accordo di collaborazione e licenza esclusiva con Blueprint Medicines per lo sviluppo e la commercializzazione di GAVRETO nella Grande Cina, che comprende la Cina continentale, Hong Kong, Macao e Taiwan.

GAVRETO è stato il primo inibitore mirato di RET approvato dall'NMPA cinese e la terapia ha ricevuto l'approvazione iniziale nel marzo 2021 per il trattamento del NSCLC positivo alla fusione RET localmente avanzato o metastatico dopo la chemioterapia a base di platino. Inoltre, l'NMPA ha concesso l'approvazione come primo inibitore selettivo di RET per il trattamento del carcinoma tiroideo avanzato con alterazione di RET nel marzo 2022. Da quando è stato commercializzato nella Grande Cina, GAVRETO è accessibile in circa 200 ospedali e farmacie DTP ed è coperto da programmi di assicurazione commerciale in 130 città.

GAVRETO è stato incluso in diverse linee guida cliniche e consensi basati sul suo forte profilo clinico. Questa approvazione sNDA si basa sui risultati dello studio ARROW, che è uno studio clinico globale di fase 1/2 progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di GAVRETO nei pazienti con NSCLC positivo alla fusione RET, carcinoma midollare della tiroide (MTC) mutante RET e altri tumori solidi avanzati con alterazioni RET. Più recentemente, a giugno, i dati aggiornati sull'efficacia e la sicurezza dello studio ARROW di GAVRETO nei pazienti cinesi con NSCLC positivo alla fusione RET sono stati pubblicati su Cancer, una rivista di oncologia di fama mondiale, che rappresenta un ulteriore riconoscimento da parte della comunità accademica internazionale dopo la precedente presentazione al Congresso della Società Europea di Oncologia Medica Asia (ESMO Asia) del 2022.

I dati hanno dimostrato che GAVRETO ha un'attività antitumorale solida e duratura e un profilo di sicurezza gestibile nei pazienti cinesi con NSCLC positivo alla fusione RET localmente avanzato o metastatico. Alla data di chiusura dei dati (4 marzo 2022), un totale di 68 pazienti con NSCLC avanzato positivo alla fusione RET sono stati arruolati in 10 siti in Cina e hanno ricevuto una dose iniziale di GAVRETO di 400 mg una volta al giorno. Tra questi pazienti, 37 hanno ricevuto una precedente chemioterapia a base di platino e 31 non hanno ricevuto alcun trattamento sistemico precedente.

La risposta al trattamento è stata valutata dalla Blinded Independent Central Review (BICR) secondo i criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi (RECIST) v1.1. Efficacia: Un beneficio clinico duraturo e a lungo termine di GAVRETO è stato osservato sia nei pazienti cinesi naïve al trattamento che in quelli precedentemente trattati con NSCLC avanzato positivo alla fusione RET. Il tasso di risposta nei pazienti naïve al trattamento è stato più alto rispetto alla popolazione di pazienti precedentemente trattati. Per i pazienti che avevano ricevuto in precedenza una chemioterapia a base di platino (pazienti con malattia misurabile al basale, n=33), il tasso di risposta globale (ORR) confermato è stato del 66,7%, compresa 1 risposta completa (CR) e 21 risposte parziali (PR).

Il tasso di controllo della malattia (DCR) ha raggiunto il 93,9%. Per i pazienti che non avevano ricevuto un trattamento sistemico precedente (pazienti con malattia misurabile al basale, n=30), l'ORR confermato è stato dell'83,3%, comprese 2 CR e 23 PR. La DCR è stata dell'86,7%.

È stato osservato un beneficio di sopravvivenza a lungo termine. La sopravvivenza globale mediana (OS) non è stata raggiunta. Sicurezza: GAVRETO ha avuto un profilo di sicurezza generalmente gestibile nei pazienti cinesi, senza nuovi segnali di sicurezza osservati.