Paradigm Biopharmaceuticals Ltd. ha comunicato che il 20 dicembre 2022 si è svolta la prima riunione di revisione della sicurezza del Comitato di Monitoraggio dei Dati (DMC) per la sperimentazione clinica pivotale PARA_OA_002. La revisione del DMC sui progressi della sperimentazione e sui dati di sicurezza ha concluso che la sperimentazione clinica PARA_OA_002 deve procedere senza modifiche. Il DMC è responsabile della valutazione della sicurezza e dell'efficacia durante la conduzione dello studio PARA_OA_002 di Paradigm, oltre a garantire la validità e il merito scientifico della sperimentazione.

Lo studio clinico di Fase 3 Pivotal PARA_OA_002 è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo (USA/AU/UK/EU/CA) che valuterà la dose e l'effetto del trattamento del pentosan polisolfato sodico iniettabile (iPPS) nei partecipanti con dolore da osteoartrite del ginocchio (kOA). Informazioni su PARA_OA_002: Lo scopo di questo studio è di misurare il cambiamento del dolore e della funzione con iniezioni sottocutanee di iPPS rispetto a iniezioni sottocutanee di placebo in partecipanti con dolore da osteoartrite del ginocchio (kOA). Si tratta di uno studio adattativo in 2 fasi che valuterà la dose e l'effetto del trattamento di iPPS nei partecipanti con dolore da kOA.

La fase 1 comprende la selezione della dose nella fase 2b, con circa 468 partecipanti randomizzati a ricevere uno dei 3 regimi di dose di iPPS o placebo per 6 settimane. L'obiettivo primario della fase 1 è identificare la dose minima efficace che sarà utilizzata nella fase 2 e nello studio di conferma di Paradigm. La dose selezionata si basa su un equilibrio ottimale tra efficacia e sicurezza.

I partecipanti alla fase 1 saranno assegnati in modo casuale a ricevere una delle seguenti dosi: - 1.5 mg/kg calcolati per il peso corporeo ideale (IBW) iPPS due volte alla settimana; - 2 mg/kg IBW iPPS una volta alla settimana + placebo una volta alla settimana; - Dosi fisse: o 100 mg iPPS per 65 kg IBW una volta alla settimana + placebo una volta alla settimana, oppure; o 150 mg iPPS per >65-90 kg IBW una volta alla settimana + placebo una volta alla settimana, oppure; o 180 mg iPPS per >90 kg IBW una volta alla settimana + placebo una volta alla settimana. Placebo due volte a settimana. Nella fase 2 (fase 3), circa 470 partecipanti saranno randomizzati 1:1 a ricevere il regime di dosaggio iPPS selezionato o il placebo per 6 settimane.

I partecipanti alla fase 2 saranno assegnati in modo casuale a ricevere: - uno dei 3 regimi di dosaggio di iPPS della fase 1 selezionati dal DMC, oppure - placebo due volte alla settimana. L'endpoint primario dello studio pivotal è la variazione dal basale al giorno 56 del dolore del Western Ontario and McMaster Universities Osteoarthritis Index (WOMAC). Gli esiti secondari includono il cambiamento dal basale in più momenti fino al giorno 168 nel dolore e nella funzione WOMAC, nella Patient Global Impression of Change (PGIC) e nella Qualità di Vita (QoL).