ABIONYX Pharma riconosce che lo studio di Fase 3 AEGIS-II, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza dell'apoA-I derivata dal plasma umano di CSL Behring, CSL112, rispetto al placebo, nel ridurre il rischio di eventi cardiovascolari avversi maggiori (MACE) nei pazienti dopo un infarto miocardico acuto (IMA), non ha raggiunto l'endpoint primario di efficacia di riduzione del MACE a 90 giorni. Inoltre, CSL Behring ha annunciato che non ci sono piani per un deposito normativo a breve termine e ha aggiunto che non ci sono stati problemi di sicurezza o tollerabilità importanti con CSL112. Con oltre 18.000 pazienti trattati, i risultati dello Studio AEGIS-II testimoniano la sicurezza e la tollerabilità dei trattamenti a base di apoA-1.

I risultati clinici dello Studio di Fase 3 AEGIS-II dell'apolipoproteina A-I derivata dal plasma umano, CSL112 nell'infarto miocardico acuto (IMA), supportano fortemente la decisione di ABIONYX, presa quattro anni fa, di riposizionare lo sviluppo di CER-001 al di fuori del trattamento di malattie croniche di lunga durata, come la malattia coronarica, e in condizioni acute, dove il modello di dosaggio a breve termine seguito da Abionyx ha il potenziale per avere un impatto marcato. ABIONYX Pharma ha valutato meticolosamente altre malattie in cui l'apoA-I è noto per avere un effetto benefico o protettivo.

La sepsi acuta è un esempio in cui gli effetti benefici di apoA-1 sulla mortalità e su altri esiti sono supportati da una grande quantità di dati epidemiologici, genetici, animali e umani, compresi i dati animali e umani con CER-001. Sulla base della sicurezza dimostrata durante gli studi di Fase 2 e 3 di CER-001 con 900 pazienti nelle malattie cardiovascolari, Abionyx ha strategicamente reindirizzato la sua attenzione verso la risposta ad alti livelli di necessità mediche insoddisfatte nella sepsi acuta, nelle malattie renali acute, infiammatorie e oftalmiche. Questa decisione cruciale dimostra la dedizione di ABIONYX?

si dedica a trattamenti innovativi in cui la terapia con apoA-1 ricombinante può massimizzare l'impatto sui risultati dei pazienti. Informazioni su CER-001 CER-001 è una nuova apoA-I umana ricombinante ingegnerizzata che è stata progettata per imitare le proprietà biologiche strutturali e funzionali dell'HDL naturale nascente, noto anche come pre-ß HDL, ed è stato dimostrato che esegue tutte le fasi del percorso di trasporto lipidico inverso (RLT), l'unico percorso naturale responsabile dell'eliminazione dei lipidi. Le particelle CER-001 somministrate aumentano l'apoA-I transitoria e il numero di particelle HDL e promuovono l'eliminazione del colesterolo e dei lipidi intrappolati nei tessuti, ad esempio in assenza dell'enzima LCAT, ma anche l'eliminazione dell'endotossina lipidica batterica (LPS) in caso di sepsi.

Le particelle HDL vengono poi riconosciute dal fegato, portando all'eliminazione di questi lipidi trasportati attraverso un processo chiamato Trasporto Lipidico Inverso.