ABIONYX Pharma ha annunciato il successo della produzione industriale GMP (Good Manufacturing Practices) di un lotto di CER-001, utilizzando un metodo innovativo e robusto. Questo successo conferma la pertinenza della strategia di delocalizzazione della produzione biologica in Francia, attuata 4 anni fa, non solo per contribuire alla sovranità industriale del Paese nella biomedicina, ma anche per garantire l'indipendenza dello sviluppo dell'Azienda da vincoli esterni. Questa performance testimonia anche gli sforzi e il duro lavoro dei team di ABIONYX che hanno lavorato per ottimizzare il processo industriale, nonostante l'inflazione delle materie prime, un contesto difficile e risorse finanziarie limitate.

Infine, questo importante miglioramento produttivo semplifica il processo rendendolo più competitivo, il che aumenta il valore del bioprodotto e di ABIONYX Pharma, che controlla i diritti di produzione e di proprietà intellettuale. Primo lotto di ApoA-I umana ricombinante CER-001 prodotto da un processo industriale innovativo e robusto ABIONYX ha prodotto con successo un lotto di CER-001 conforme alle GMP, utilizzando un nuovo processo industriale innovativo e robusto. ABIONYX dimostra così che la nuova linea di produzione costituisce un approccio innovativo ed efficiente per accedere al mercato dell'apoterapia, basato sull'unica proteina ApoA-I ricombinante umana.

Tutte le fasi del processo di biolaborazione sono state rivisitate, migliorate e riqualificate per aumentare la resa produttiva e per servire i mercati target come le malattie renali, la sepsi o l'oftalmologia. Per ricordare che le biomedicine, spesso molto complesse da produrre, svolgono un ruolo cruciale nello sviluppo di nuovi trattamenti altamente innovativi, come dimostrato da CER-001. Esempi di queste biomedicine sono gli interferoni, i fattori di coagulazione, ecc.

Si tratta di molecole grandi e altamente complesse. A differenza della produzione di farmaci classici, durante la produzione di biomolecole terapeutiche è necessario implementare un know-how molto specifico, a causa della loro elevata sensibilità potenziale ai cambiamenti delle condizioni ambientali, come la temperatura, la composizione del terreno di coltura, ecc. Nel caso di CER-001, la proteina naturale ApoA-I è la parte più importante del processo di produzione e richiede questo know-how unico che ABIONYX Pharma è l'unica azienda a padroneggiare fino ad oggi.

Il processo è stato notevolmente semplificato, rendendolo più robusto, con un effetto positivo concomitante sul suo costo, consentendo il deposito di un nuovo brevetto nel 2021 per continuare a proteggere ed estendere la sua proprietà intellettuale. Miglioramento delle prestazioni e semplificazione del processo di biomanifattura Dal 2005, il lavoro sulla biomanifattura di CER-001 ha superato tutte le barriere industriali. Grazie al processo innovativo sviluppato, ABIONYX assicura che l'industrializzazione di CER-001 è ora possibile per volumi di produzione coerenti con le esigenze future.

L'ApoA-I di ABIONYX è l'unica proteina ricombinante prodotta da cellule e non un'ApoA-I derivata da plasma o sangue purificato. Mostra le proprietà funzionali pleiotropiche, antinfiammatorie, di ripristino dell'integrità vascolare e di modulazione del sistema immunitario descritte per l'ApoA-I endogena. Si tratta di una situazione unica che consente ad ABIONYX di ripristinare il livello normale di ApoA-I a beneficio dei pazienti con carenza. La carenza di ApoA-I può essere dovuta a rare malattie genetiche orfane che determinano una carenza grave e cronica, può essere legata all'età, come nelle condizioni oftalmologiche, ma può anche essere dovuta a condizioni infiammatorie acute gravi, come la sepsi batterica o virale, tra cui la COVID-19.

I noti effetti pleiotropici dell'ApoA-I naturale consentono a CER-001 di affrontare un'ampia gamma di malattie associate alla riduzione dell'ApoA-I, e il suo meccanismo d'azione è indipendente dai livelli endogeni di HDL per essere efficace.