ABIONYX Pharma ha annunciato che all'azienda è stata concessa una nuova Autorizzazione all'Accesso Compassionevole (CAA) in Europa per CER-001 nella rara malattia renale non trattata del deficit di LCAT. Si tratta del quarto paziente affetto da deficit di LCAT a cui è stato concesso l'accesso compassionevole a CER-001, in fase di sviluppo da parte di ABIONYX Pharma, in Europa. I quattro pazienti affetti da questa malattia rara, che ha un impatto notevole sulla qualità della vita e sulla durata della vita, rappresentano stadi molto diversi nell'evoluzione della malattia, per la quale CER-001 potrebbe rivelarsi efficace, indipendentemente dal fatto che i pazienti siano o meno trapiantati e dalla loro età.

CER-001 rappresenterebbe una svolta terapeutica unica per i pazienti che devono essere diagnosticati il prima possibile per evitare la dialisi, seguita da uno o più trapianti nel corso della vita. La somministrazione precoce di CER-001 nei pazienti giovani con malattia di Norum potrebbe avere un reale effetto benefico su questi pazienti, trasformando la loro vita e, soprattutto, ritardando la fine della loro vita, riducendo in modo molto significativo la gestione della loro malattia, sia con la dialisi che con uno o più trapianti. I dati sulla sicurezza e sulla tollerabilità di questo trattamento sono più che mai positivi, senza eventi avversi segnalati per nessuno dei pazienti.

Sono state avviate discussioni costruttive con le autorità regolatorie europee per definire un percorso per il rapido avanzamento dello sviluppo clinico di CER-001 nella popolazione di pazienti affetti da questa malattia rara. Il trattamento della carenza di LCAT o malattia di Norum è una sfida medica importante, data la costante progressione della malattia, che porta a un rapido declino renale e spesso a una morte prematura, e la totale assenza di trattamenti approvati per rallentare o modificare la progressione della malattia. ABIONYX Pharma continua a ricevere e soddisfare le richieste di accesso compassionevole da parte degli ospedali di tutto il mondo.

La produzione biologica dell'ultimo lotto e di quelli successivi di CER-001 secondo i più alti standard di qualità GMP consentirà di soddisfare queste richieste e i risultati clinici dei primi pazienti saranno comunicati esclusivamente attraverso pubblicazioni scientifiche.