ABIONYX Pharma ha annunciato nuovi risultati positivi in oftalmologia per la prima classe di biomedicine basate su CER-001 per il trattamento delle patologie oculari e la nomina di Jérôme Martinez a Senior Advisor di ABIONYX Pharma in oftalmologia. Nuovi risultati preclinici positivi a lungo termine che valutano l'efficacia di CER-001 dopo una singola somministrazione intraoculare in un modello di uveite con infiammazione grave. A seguito dei risultati clinici positivi relativi alla scomparsa dell'offuscamento visivo legato ai depositi corneali in un paziente affetto da deficit di LCAT trattato con Autorizzazione Temporanea d'Uso, e un netto miglioramento della funzione visiva del paziente (risultati pubblicati in esclusiva sulla rivista scientifica "Annals of Internal Medicine" nel 2021), e ancora osservato dopo oltre un anno di follow-up, ABIONYX Pharma ha condotto nuovi studi preclinici in oftalmologia per qualificare lo spettro di efficacia dell'apoA-I ricombinante da sola e in combinazione con un corticosteroide, e per ampliare il suo potenziale in nuove indicazioni.

Dopo aver dimostrato la sicurezza di CER-001, l'apoA-I ricombinante è stata testata nuovamente per valutare la sua azione nel ridurre le reazioni infiammatorie e la sua tollerabilità dopo una singola somministrazione intraoculare (IVT) in un modello di uveite indotta da LPS. 74 animali hanno partecipato a questo studio, suddivisi in 8 gruppi. Sei ore dopo l'iniezione di LPS, sono state osservate riduzioni statisticamente significative dell'infiammazione, misurata mediante esame con lampada a fessura, per i gruppi trattati con CER-001 da solo o in combinazione con un corticosteroide rispetto al gruppo trattato con veicolo.

CER-001 (punteggio cumulativo 3,1 ± 2,3, p= 0,0254) e il farmaco migliore della categoria (punteggio cumulativo 3,1 ± 1,5, p= 0,0228) erano superiori al veicolo. Non sono state osservate differenze statisticamente significative per gli altri gruppi trattati con terapie standard. Ventiquattro ore dopo l'induzione, la significatività osservata a sei ore per i gruppi trattati con CER-001 e con il farmaco migliore della categoria rispetto al gruppo trattato con il veicolo è continuata, dimostrando una riduzione dell'infiammazione (punteggio cumulativo 3,9 ± 1,7 e 4,9 ± 1,2, rispettivamente e p < 0,0001 e = 0,0018, rispettivamente).

La tendenza alla diminuzione osservata a sei ore rispetto al gruppo trattato con il veicolo è stata confermata dalla significatività statistica per CER-001 da solo e CER-001 in combinazione (punteggio cumulativo 5,3 ± 1,3 e 4,6 ± 2,1, rispettivamente e p = 0,0081 e = 0,0018, rispettivamente). Non sono state osservate differenze statisticamente significative per tutti gli altri gruppi. I risultati dei gruppi CER-001 e CER-001 combinato sono stati paragonabili o migliori di quelli del gruppo best-in-class da solo.

Ventiquattro ore dopo l'iniezione di LPS, il livello elevato di infiammazione indotta è stato raggiunto nel gruppo trattato con il veicolo, con valori mediani di 5920 cellule/µL. Una diminuzione statisticamente significativa dell'infiltrazione leucocitaria è stata osservata nei gruppi trattati con CER-001 da solo e CER-001 in combinazione con un corticosteroide, rispetto al gruppo trattato con il veicolo. Per tutti gli altri gruppi, non è stata osservata alcuna significatività. CER-001 da solo o in combinazione con un corticosteroide, come testato in questo studio preclinico, si è dimostrato sicuro e ben tollerato sulla superficie oculare e all'interno dell'occhio, quando è stato somministrato tramite iniezione all'interno dell'occhio.

Questi nuovi risultati preclinici riconfermano l'importante potenziale terapeutico dell'unica apoA-I ricombinante in oftalmologia. Le proprietà antinfiammatorie e/o di potenziamento del trasporto lipidico inverso di CER-001, e questi nuovi risultati preclinici nell'uveite, aprono la strada a studi clinici che testino l'apoA-I in pazienti con altre gravi malattie infiammatorie oculari.