Acticor Biotech ha discusso con l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) il disegno del suo studio cardine di Fase II/III per supportare una potenziale futura domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per il suo farmaco first-in-class, glenzocimab. L'incontro di discussione si è svolto a distanza nell'ottobre 2022 e Acticor Biotech ha fornito un elenco di domande riguardanti lo sviluppo non clinico e il disegno dello studio ACTISAVE. Il parere finale del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP), basato sulle domande e sulla discussione di supporto, è stato molto positivo.

L'Agenzia ha approvato la strategia di un disegno adattivo e ha convalidato la scelta di due doppi endpoint primari: la Scala Rankin modificata come scala ordinale in 7 categorie da 0 a 6 e l'endpoint binario definito come disabilità grave o morte, mRS 4-6 (rispetto a mRS 0-3). Sono state approvate anche altre caratteristiche chiave del disegno dello studio, come le due analisi intermedie di futilità proposte con le loro regole go/no go, l'analisi prespecificata nel sottogruppo promettente di pazienti con trombectomia e la rivalutazione adattiva della dimensione del campione alla seconda analisi di futilità. Sebbene siano state emesse raccomandazioni del CHMP per dettagliare ulteriormente alcune analisi, la metodologia statistica è stata quindi approvata nei suoi principi generali.

Inoltre, il CHMP ha concordato che gli studi di tossicità riproduttiva e dello sviluppo non sono richiesti per supportare una futura AMA, considerando il profilo di glenzocimab e i risultati di sicurezza dei precedenti studi non clinici. Come promemoria, i risultati positivi dello studio clinico ACTIMIS di fase 1b/2a, che ha valutato glenzocimab in combinazione con il trattamento di riferimento (trombolisi con o senza trombectomia) nei pazienti con ictus ischemico acuto (AIS), hanno dimostrato il profilo di sicurezza molto favorevole di glenzocimab, soddisfacendo il criterio principale dello studio e mostrando una riduzione significativa del numero di emorragie intracerebrali e della mortalità nel gruppo trattato con glenzocimab. Glenzocimab ha ottenuto la designazione PRIME nel luglio 2022, e saranno pianificate frequenti interazioni con l'EMA nell'ambito dello schema PRIME per ottimizzare il piano di sviluppo e facilitare un accesso più rapido ai pazienti del candidato farmaco.

Ad oggi, lo studio ACTISAVE ha arruolato più di 180 pazienti. Una prima analisi di futilità è prevista dopo che 200-300 pazienti saranno stati reclutati, trattati e monitorati per 90 giorni, per confermare la sicurezza e accertare che i risultati preliminari siano allineati con le ipotesi iniziali dello studio.