Lo studio di medicina di precisione di Diamyd Medical di Fase 3 per il diabete di tipo 1, DIAGNODE-3, ha arruolato 100 pazienti. Ad oggi, non sono stati segnalati eventi avversi gravi e nessun paziente ha interrotto lo studio. DIAGNODE-3, il primo studio di medicina di precisione di Fase 3 nel diabete di tipo 1, è in corso in otto Paesi europei e negli Stati Uniti.

Lo studio arruola in modo specifico i pazienti portatori dell'aplotipo genetico HLA DR3-DQ2, un sottogruppo genetico del diabete di tipo 1 che in studi precedenti è stato associato a una risposta clinica positiva al trattamento con Diamyd®. Nel febbraio 2024, l'immunoterapia antigene-specifica Diamyd® ha ottenuto la designazione Fast Track da parte della FDA e in precedenza ha ottenuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti. Lo studio confermativo di Fase III DIAGNODE-3 (www.diagnode-3.com), che valuta la sicurezza e l'efficacia dell'immunoterapia antigene-specifica Diamyd® nei soggetti con diagnosi di diabete di tipo 1, è in corso negli Stati Uniti e in otto Paesi europei: Svezia, Spagna, Repubblica Ceca, Paesi Bassi, Germania, Polonia, Ungheria ed Estonia. DIAGNODE-3 arruolerà fino a 330 persone di età compresa tra i 12 e i 29 anni, con una diagnosi recente (entro 6 mesi) di diabete di tipo 1, portatrici dell'aplotipo HLA DR3-DQ2, un determinato fattore di rischio genetico per il diabete di tipo 1.

È stata inclusa un'ulteriore stratificazione per gli aplotipi HLA, al fine di valutare il potenziale gruppo di super responder di individui positivi all'HLA DR3-DQ2 e negativi all'HLA DR4-DQ8. Il test HLA è ben consolidato e ampiamente disponibile. Questa popolazione di pazienti si basa sui risultati di efficacia clinica e di sicurezza degli studi di Fase IIa e Fase IIb DIAGNODE-1 e DIAGNODE-2, nonché sulla meta-analisi su larga scala che comprende i dati di oltre 600 individui provenienti da precedenti studi di Fase II e Fase III con Diamyd®.

Il disegno dello studio offre un'alta probabilità di raggiungere i suoi endpoint co-primari di conservazione della capacità endogena di produrre insulina, misurata come C-peptide stimolato, e di migliorare il controllo della glicemia, determinato dall'HbA1c. DIAGNODE-3 è sostenuto in parte dai finanziamenti della JDRF, l'organizzazione leader nella ricerca e nella difesa del diabete di tipo 1 a livello mondiale.