Guard Therapeutics International AB ha annunciato il completamento dell'ultima visita del paziente (LPLV) nello studio clinico di Fase 2 AKITA. Lo studio mira a valutare l'effetto protettivo renale del farmaco sperimentale RMC-035 in relazione alla chirurgia a cuore aperto. Questa pietra miliare significa che tutti i pazienti dello studio sono stati seguiti per 90 giorni dopo l'intervento.

I risultati top-line dello studio dovrebbero essere comunicati nell'autunno del 2023 e includeranno quindi l'efficacia e la sicurezza di RMC-035 durante il periodo di follow-up. Lo studio AKITA è uno studio di Fase 2 randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo di RMC-035 in pazienti sottoposti a chirurgia a cuore aperto con un rischio maggiore di sviluppare lesioni renali acute (AKI). Un totale di 177 pazienti sono stati randomizzati e dosati nello studio, fornendo un set di dati completo per analizzare l'efficacia e la sicurezza di RMC-035, nonché per eseguire analisi di sottogruppo predefinite, ad esempio nei pazienti con o senza malattia renale cronica.

Inizialmente, si stimava che lo studio avrebbe incluso 268 pazienti dosati. Questo numero si basava sul raggiungimento di un risultato positivo con significatività statistica per l'endpoint primario (acuto) di efficacia dello studio, ossia l'incidenza di AKI entro 72 ore dalla prima dose somministrata durante l'intervento chirurgico. Questo endpoint di efficacia si basa sulle linee guida stabilite dall'organizzazione scientifica KDIGO (Kidney Disease: Improving Global Outcomes) ed è una cosiddetta misura surrogata per gli effetti a lungo termine clinicamente rilevanti, compresa la perdita irreversibile della funzione renale.

Il 14 aprile di quest'anno, l'azienda ha annunciato che il reclutamento dei pazienti per lo studio AKITA è stato interrotto sulla base di una raccomandazione di un Comitato di Monitoraggio Dati (DMC) indipendente. La decisione si basava su un'analisi intermedia predefinita che indicava una bassa probabilità di raggiungere l'endpoint primario dello studio con significatività statistica. Diversi endpoint secondari importanti, che sono fondamentali per le decisioni relative al proseguimento dello sviluppo di RMC-035, non facevano parte dell'analisi ad interim.

Questi includono, in particolare, le variazioni della funzione renale dal basale (prima dell'intervento) ai giorni 30 e 90 dopo l'intervento, nonché gli eventi renali gravi secondo i criteri Major Adverse Kidney Events (MAKE) agli stessi punti temporali. MAKE è un endpoint composito che include uno qualsiasi dei seguenti eventi: morte, trattamento dialitico o una riduzione del =25% dell'eGFR (tasso di filtrazione glomerulare stimato) rispetto al basale. MAKE a 90 giorni è l'endpoint primario previsto richiesto dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense in uno studio pivotale di Fase 3. L'ultimo paziente ha completato lo studio.

L'ultimo paziente ha completato l'ultima visita dello studio (LPLV). Dopo aver completato l'inserimento dei dati in tutti i siti clinici, seguito dalla verifica e dal controllo di qualità, il database sarà bloccato e inizierà l'analisi statistica dei dati. L'azienda prevede di comunicare i risultati top-line dello studio nell'autunno del 2023.

Questi risultati saranno fondamentali per prendere decisioni in merito al proseguimento dello sviluppo di RMC-035 sia nella chirurgia cardiaca che nella seconda indicazione di sviluppo, il trapianto di rene.