Legend Biotech Corporation ha annunciato che il 21 dicembre 2023, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato un aggiornamento dell'etichetta di CARVYKTI®, al fine di includere ulteriori informazioni sull'efficacia e sulla sicurezza derivanti dal follow-up a più lungo termine (durata mediana di 28 mesi) dello studio CARTITUDE-1. L'aggiornamento delle avvertenze fa seguito all'osservazione che le neoplasie mieloidi (sindrome mielodisplastica [MDS], leucemia mieloide acuta [AML] o MDS seguita da AML) si sono verificate nel 10% (10/97) dei pazienti che hanno seguito il trattamento con CARVYKTI nello studio CARTITUDE-1. Il tempo mediano di insorgenza delle neoplasie mieloidi è stato di 485 giorni (range: da 162 a 1.040 giorni) dopo il trattamento con CARVYKTI.

Nove di questi 10 pazienti sono morti in seguito allo sviluppo di neoplasie mieloidi. Quattro dei 10 casi di neoplasia mieloide si sono verificati dopo l'inizio di una successiva terapia antimieloma. Sono stati riportati anche casi di sindrome mielodisplastica e di leucemia mieloide acuta nel contesto post-marketing. Questi 10 pazienti sono stati pesantemente pretrattati con una mediana di 7,5 terapie precedenti (range: da 4 a 18).

Alcuni di questi pazienti avevano mutazioni genetiche presenti prima di ricevere CARVYKTI. Non è stato stabilito un potenziale meccanismo di base tra CARVYKTI e lo sviluppo di neoplasie mieloidi. Ad oggi, più di 2.000 pazienti sono stati trattati con cilta-cel in ambito clinico e commerciale.