Philogen S.p.A. e Sun Pharmaceutical Industries Limited hanno annunciato che i risultati primari dello studio di fase III PIVOTAL di Nidlegy saranno oggetto di una presentazione orale all'ASCO da parte del Prof. Dr. Axel Hauschild. PIVOTAL è uno studio di Fase III, randomizzato, multicentrico, in aperto, che valuta Nidlegy come terapia intralesionale neoadiuvante per il melanoma completamente resecabile, localmente avanzato. L'endpoint primario dello studio era la sopravvivenza libera da recidiva (RFS), valutata dagli sperimentatori e confermata dalla revisione centrale retrospettiva in cieco (BICR) delle scansioni PET/CT.

Lo studio è stato condotto in 22 siti in 4 Paesi europei e ha arruolato un totale di 256 pazienti randomizzati 1:1 al trattamento (Nidlegy neoadiuvante seguito da chirurgia) e al braccio di controllo (chirurgia). Oltre il 90% dei pazienti arruolati aveva ricevuto trattamenti precedenti, tra cui chirurgia, terapia sistemica o radioterapia. L'analisi dell'esito primario mostra che l'HR della RFS tra il braccio di trattamento e quello di controllo è di 0,59 [95% CI 0,41-0,86; log-rank p=0,005] secondo la valutazione BICR e di 0,61 [0,41-0,92; p=0,018] secondo la valutazione dello sperimentatore (potenza = 85%; bifronte = 0,05).

La RFS mediana è stata di 16,7 mesi nel braccio di trattamento e di 6,9 mesi nel braccio di controllo, secondo il BICR. Inoltre, la sopravvivenza libera da metastasi a distanza (DMFS) è stata significativamente migliorata dal trattamento neoadiuvante, con un HR tra i due bracci di 0,60 [0,37-0,95; p=0,029]. Il profilo di sicurezza di Nidlegy è stato caratterizzato soprattutto da eventi avversi locali di basso grado (12,7% TEAE di grado 3).

Non sono stati registrati eventi avversi di grado 3-4 legati al sistema immunitario e nessun decesso legato al farmaco. Nel complesso, l'analisi degli endpoint primari (RFS) e secondari (DMFS e sicurezza) mostra che Nidlegy neoadiuvante è un'opzione terapeutica efficace per questa popolazione di pazienti. Philogen e Sun Pharma hanno stipulato un accordo di distribuzione, licenza e fornitura nel maggio 2023 per la commercializzazione di Nidlegy in Europa, Australia e Nuova Zelanda per il trattamento dei tumori della pelle.

Nell'ottobre 2023, entrambe le aziende hanno annunciato che PIVOTAL ha raggiunto l'endpoint primario della sopravvivenza senza recidive. Nidlegy è il primo prodotto a base di immunocitochine per il quale sono stati riportati dati positivi di Fase III.