Defence Therapeutics Inc. ha annunciato che la strategia di incapsulamento utilizzata per generare le nanoparticelle lipidiche (LNP) Accum®-mRNA determina una risposta anticorpale due volte più potente rispetto alle LNP mRNA standard. Questi risultati costituiscono una solida base per condurre ulteriori test per ottimizzare la pipeline di vaccini a base di mRNA di Defence. Questo studio in vivo aveva due obiettivi principali: testare diverse formulazioni di LNP e confrontare le loro risposte immunitarie indotte rispetto all'mRNA standard.

Tutti i vaccini sono stati somministrati come parte di un protocollo di vaccinazione prime-boost, con un'emorragia di animali eseguita ogni due settimane per un periodo totale di 4 settimane e titoli anticorpali quantificati tramite ELISA. Tra i gruppi testati, una formulazione LNP contenente Accum® è rimasta in piedi innescando un anticorpo più elevato rispetto ai gruppi rimanenti. La Difesa progetterà ulteriori studi, attualmente in fase di preparazione, per testare diverse concentrazioni degli LNP selezionati.

Una volta identificato il dosaggio ottimale, verrà condotto uno studio di validazione su topi affetti da cancro, per testare la loro potenza terapeutica. In questo caso, agli animali verrà trapiantato un tumore solido che esprime un antigene sperimentale, seguito da una vaccinazione prime-boost somministrata da sola o in combinazione con bloccanti del checkpoint immunitario, come l'anti-PD-1. Accum® è stato testato in varie applicazioni, comprese le modalità di vaccinazione basate su proteine e cellule, e si è scoperto che aumenta in modo significativo la loro potenza terapeutica. Defence è quindi convinta che Accum® aumenterà la stabilità delle molecole di mRNA, migliorando l'integrità strutturale della molecola, e aumenterà il loro bioaccumulo e la traduzione efficiente nelle cellule bersaglio, con conseguente maggiore reattività immunitaria, come dimostrato dall'ultimo studio di vaccinazione con LNP.