Defence Therapeutics Inc. ha annunciato la pubblicazione della sua nuova domanda di brevetto internazionale (PCT) che dimostra l'efficacia della tecnologia basata su AccumTM di Defence per la consegna intracellulare di un'ampia varietà di carichi, aggirando il problema dell'intrappolamento endosomiale. La domanda PCT, pubblicata il 15 giugno 2023 come WO/2023/102661 A1 dall'Organizzazione Mondiale della Proprietà Intellettuale (WIPO), contiene dati che dimostrano l'efficiente consegna citosolica/nucleare di molteplici carichi terapeuticamente rilevanti, tra cui polinucleotidi, proteine ricombinanti e persino complessi nucleoproteici. In particolare, i risultati contenuti nell'applicazione PCT dimostrano il successo della consegna nucleare di complessi ribonucleoproteici funzionali CRISPR/Cas9 e RNA guida da parte delle varianti Accumaa¢?

varianti. Questi risultati non solo dimostrano l'ampia applicabilità della tecnologia della piattaforma basata su Accumaa¢? di Defence, ma aprono la strada a ulteriori collaborazioni strategiche future, in particolare nel campo in rapida crescita dell'editing del genoma. La capacità di Accumaa¢?

di fornire complessi ribonucleoproteici grandi e funzionali nel nucleo delle cellule rappresenta una scoperta chiave, che può risolvere un importante ostacolo che attualmente impedisce lo sviluppo di terapie basate sull'editing del genoma. La domanda PCT pubblicata contiene anche dati in vivo che dimostrano l'efficacia della tecnologia basata su AccumTM di Defence nel trasformare cellule tradizionalmente non presentanti l'antigene e immunizzanti, come le cellule staminali mesenchimali (MSC), in efficienti presentanti l'antigene e cellule immunostimolanti sotto forma di vaccino cellulare antitumorale. Questa scoperta iniziale ha generato lo sviluppo del potente vaccino terapeutico ARM di seconda generazione basato sulle MSC di Defence per il linfoma, che ha dato risultati straordinari in un recente studio preclinico e sta rapidamente avanzando verso gli studi clinici di Fase I nel prossimo futuro.