Ascentage Pharma Group International ha annunciato che il Center for Drug Evaluation (CDE) della China National Medical Products Administration (NMPA) ha approvato lo studio pivotale di Fase III di olverembatinib, uno dei farmaci principali dell'Azienda, in combinazione con la chemioterapia rispetto a imatinib in combinazione con la chemioterapia in pazienti con leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL) di nuova diagnosi, il che potrebbe potenzialmente rendere olverembatinib il primo TKI per il trattamento di prima linea della Ph+ ALL in Cina. L'ALL Ph+, che rappresenta circa il 20%-30% dei pazienti ALL adulti, ha le caratteristiche di un alto tasso di recidiva, una breve sopravvivenza libera da malattia e una prognosi sfavorevole. Prima dell'avvento degli inibitori della tirosin-chinasi (TKI) mirati a piccole molecole, il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) dopo aver ottenuto una risposta completa (CR) attraverso la chemioterapia era considerato il trattamento di prima linea per i pazienti con ALL Ph+.

Tuttavia, il 70% dei pazienti recidivava prima del trapianto o mancava l'opportunità di trapianto, e il tasso di sopravvivenza globale (OS) a 5 anni era inferiore al 30%. L'applicazione dei TKI ha cambiato significativamente la prospettiva di trattamento dell'ALL Ph+, ma ci sono alcune limitazioni nel trattamento dei TKI di prima e seconda generazione. Il tasso di recidiva e il tasso di sopravvivenza a lungo termine sono ancora insoddisfacenti, con una OS a 3-5 anni pari a circa il 50%.

Questo è principalmente legato al tasso di risposta molecolare completa relativamente basso (CMR) e alla mutazione del dominio della chinasi T315I. Pertanto, c'è un notevole margine di miglioramento nel trattamento dell'ALL Ph+ in Cina. Olverembatinib è un nuovo farmaco di tipo 1 sviluppato da Ascentage Pharma, un TKI orale di terza generazione e il primo e unico inibitore BCR-ABL di terza generazione approvato per la commercializzazione in Cina.

Ascentage Pharma e Innovent Biologics Inc. sono congiuntamente responsabili della commercializzazione di olverembatinib in Cina. La sua indicazione per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide cronica (CML) resistente ai TKI in fase cronica (-CP) o in fase accelerata (-AP) con mutazione T315I è stata approvata dal Centro per la valutazione dei farmaci (CDE) dell'ANMP per la commercializzazione nel novembre 2021. In precedenza, il farmaco era stato raccomandato dalle Linee guida CSCO per le neoplasie ematologiche per il trattamento dei pazienti con ALL Ph+.