Ascentage Pharma ha annunciato di aver ricevuto l'autorizzazione dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per avviare uno studio registrativo globale di Fase III di olverembatinib (HQP1351) in pazienti adulti precedentemente trattati con leucemia mieloide cronica in fase cronica (CML-CP). In base al protocollo HQP1351CG301, intitolato "A Global Multicenter, Open-Label, Randomized, Phase III Registrational Study of Olverembatinib in Patients with Chronic-Phase Chronic Myeloid Leukemia (POLARIS-2"), lo studio è progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di olverembatinib nel trattamento di pazienti con CML-CP con o senza mutazione T315I. L'autorizzazione alla sperimentazione da parte della FDA statunitense segna il primo studio registrativo globale di Fase III per olverembatinib in pazienti con CP-CML.

L'inizio della sperimentazione è previsto per la prima metà del 2024. Olverembatinib è un nuovo farmaco best-in-class sviluppato da Ascentage Pharma. Nel novembre 2023, olverembatinib è stato approvato per una nuova indicazione nei pazienti adulti con CML-CP resistenti e/o intolleranti ai TKI di prima e seconda generazione.

All'inizio del 2024, il farmaco è stato incluso nelle ultime linee guida del National Comprehensive Cancer Network (NCCN) per la gestione della CML. L'azienda ha costruito una pipeline di 9 candidati farmaci clinici, tra cui nuovi inibitori altamente potenti di Bcl-2 e doppi inibitori di Bcl-2/Bcl-xL, nonché candidati mirati ai percorsi IAP e MDM2-p53 e inibitori della tirosin-chinasi (TKI) di nuova generazione. Ascentage Pharma è anche l'unica azienda al mondo con programmi clinici attivi rivolti a tutte e tre le classi note di regolatori chiave dell'apoptosi.

L'azienda sta conducendo più di 40 studi clinici di Fase I/II negli Stati Uniti, in Australia, Europa e Cina. Ascentage Pharma è stata designata per diversi Grandi Progetti Nazionali di R&S, tra cui cinque Grandi Progetti di Nuovi Farmaci, uno status di Incubatore di Nuovi Farmaci, quattro Programmi di Farmaci Innovativi e un Grande Progetto per la Prevenzione e il Trattamento delle Malattie Infettive. Ad oggi, il farmaco è stato incluso nella Lista Nazionale dei Farmaci Rimborsabili (NRDL) della Cina 2022.

Inoltre, olverembatinib ha ottenuto la designazione di farmaco orfano (ODD) e la designazione Fast Track (FTD) dalla FDA statunitense e la designazione di farmaco orfano dall'EMA dell'UE. Ad oggi, Ascentage Pharma ha ottenuto un totale di 16 ODD, 2 FTD e 2 Designazioni di Malattia Pediatrica Rara (RPD) dalla FDA degli Stati Uniti e 1 Designazione Orfana dall'EMA dell'UE per 4 candidati farmaci in sperimentazione dell'azienda. Facendo leva sulle sue solide capacità di Ricerca e Sviluppo, Ascentage Pharma ha costruito un portafoglio di diritti di proprietà intellettuale globale e ha stretto partnership globali con numerose rinomate aziende biotecnologiche e farmaceutiche e istituti di ricerca come UNITY Biotechnology, MD Anderson Cancer Center, Mayo Clinic, Dana-Farber Cancer Institute, MSD e AstraZeneca.

Tutte queste intenzioni potrebbero cambiare alla luce di futuri studi registrativi.